Pierwszy lek celowany molekularnie dla chorych na glejaka 2. stopnia z mutacją IDH został dopuszczony do obrotu w Unii Europejskiej. Decyzję Komisji Europejskiej ogłoszono 22 września 2025 roku. Rejestracja worasydenibu to ważne wydarzenie, ponieważ do tej pory pacjenci z tym typem nowotworu nie mieli dostępu do ukierunkowanej terapii.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Jakie mutacje genów IDH kwalifikują pacjentów do terapii worasydenibem.
- W jakich przypadkach można zastosować worasydenib w leczeniu glejaka 2. stopnia.
- Na jakiej podstawie Komisja Europejska dopuściła lek do obrotu.
- W jakich krajach worasydenib został już zarejestrowany.
Zatwierdzenie terapii worasydenibem w UE
Decyzja Komisji Europejskiej z 22 września 2025 roku otwiera drogę do nowej opcji terapeutycznej w leczeniu glejaka 2. stopnia z mutacją IDH. Worasydenib został zatwierdzony do stosowania w monoterapii u pacjentów dorosłych i młodzieży od 12. roku życia, z masą ciała co najmniej 40 kg, u których rozpoznano gwiaździaka lub skąpodrzewiaka 2. stopnia bez istotnego wzmocnienia kontrastowego i przeprowadzono wyłącznie leczenie chirurgiczne. To pierwsze tego rodzaju rozwiązanie dopuszczone w Europie, celujące w konkretne mutacje: IDH1 R132 lub IDH2 R172.
Rejestracja oparta jest na pozytywnej opinii CHMP z 24 lipca 2025 roku oraz danych z badania INDIGO III fazy, które pokazały znaczące korzyści w zakresie przeżycia wolnego od progresji (PFS).
Skuteczność potwierdzona w badaniu INDIGO
Badanie kliniczne III fazy INDIGO zostało opublikowane w „New England Journal of Medicine” i przedstawione podczas sesji plenarnej ASCO w 2023 roku. Wykazano w nim, że worasydenib w monoterapii znacząco wydłuża czas przeżycia wolny od progresji w porównaniu z placebo. Dodatkowo wykazano korzystny profil bezpieczeństwa, zgodny z wcześniejszymi wynikami badań I fazy.
Pacjenci czekali na tę terapię od 20 lat
Wiceprezes ds. medycznych i pacjentów w firmie Servier, Arnaud Lallouette, podkreślił, że pacjenci z glejakiem z mutacją IDH czekali na skuteczną metodę leczenia od ponad dwóch dekad. Rejestracja worasydenibu ma istotnie zmienić praktykę kliniczną w krajach UE i poprawić rokowania pacjentów.
Fundacja Peace of Mind, reprezentowana przez jej prezesa Beca Malletta, zwraca uwagę, że choroba dotyka często osób młodych, aktywnych zawodowo i rodzinnych. Zatwierdzenie tej terapii po raz pierwszy daje im realną nadzieję na spowolnienie przebiegu choroby.
Zakres dopuszczenia i globalne plany
Obecne pozwolenie na dopuszczenie do obrotu obejmuje wszystkie państwa członkowskie UE oraz Islandię, Norwegię i Liechtenstein. Worasydenib został również zarejestrowany w takich krajach jak USA, Kanada, Australia, Japonia, Wielka Brytania czy Brazylia. Trwają także procesy rejestracyjne w innych państwach.
Główne wnioski
- Komisja Europejska zarejestrowała worasydenib do leczenia dorosłych i młodzieży z gwiaździakiem lub skąpodrzewiakiem 2. stopnia z mutacją IDH1 R132 lub IDH2 R172.
- Lek może być stosowany w monoterapii u pacjentów po zabiegu neurochirurgicznym, którzy nie wymagają natychmiastowej chemio- ani radioterapii.
- Skuteczność terapii potwierdzono w badaniu III fazy INDIGO, które wykazało istotne wydłużenie czasu przeżycia wolnego od progresji (PFS).
- Worasydenib został dopuszczony do obrotu nie tylko w UE, ale także m.in. w USA, Japonii, Kanadzie, Australii, Wielkiej Brytanii i Arabii Saudyjskiej.
Źródło:
- Servier
