Po ponad dwóch dekadach intensywnych badań naukowcy z australijskiego instytutu WEHI dokonali przełomu w zrozumieniu mechanizmu choroby Parkinsona. Po raz pierwszy udało się ustalić pełną strukturę ludzkiego białka PINK1 i opisać, jak rozpoznaje ono uszkodzone mitochondria. Odkrycie to może zapoczątkować nową erę w projektowaniu terapii, które będą spowalniać rozwój tej wyniszczającej choroby neurodegeneracyjnej.
Przełomowe odkrycie w walce z chorobą Parkinsona
Zespół badaczy z Walter and Eliza Hall Institute of Medical Research (WEHI) w Australii ogłosił jedno z najważniejszych odkryć ostatnich lat w zakresie neurologii. Naukowcom udało się rozszyfrować strukturę oraz sposób działania białka PINK1, odgrywającego kluczową rolę w rozwoju choroby Parkinsona. Ich wyniki zostały opublikowane w prestiżowym czasopiśmie „Science”.
Odkrycie to kończy trwające ponad 20 lat poszukiwania i może zapoczątkować nową erę w projektowaniu leków przeciwko tej trudnej do leczenia chorobie neurodegeneracyjnej, która najszybciej zwiększa swoją częstość występowania na świecie.
Rola PINK1 – białka znanego, lecz niezrozumianego
PINK1 (PTEN-induced kinase 1) to białko produkowane przez gen PARK6, które bierze udział w ochronie komórek nerwowych poprzez rozpoznawanie i eliminowanie uszkodzonych mitochondriów – centrów energetycznych komórki. Mimo że jego znaczenie było znane już od dwóch dekad, dotychczas nie udało się ustalić, jak PINK1 wygląda w ludzkim organizmie, jak aktywuje się i jak wiąże się z mitochondriami.
Dzięki pracy zespołu z WEHI udało się po raz pierwszy uzyskać pełną strukturę PINK1 w interakcji z mitochondriami, co pozwoliło zrozumieć wszystkie cztery etapy jego działania.
Jak działa PINK1? Etap po etapie
Badacze opisali pełen mechanizm działania białka:
- Rozpoznanie uszkodzonego mitochondrium – PINK1 wykrywa zaburzenia w funkcjonowaniu organelli.
- Przyczepienie się do powierzchni mitochondrium – wcześniej nieznany mechanizm, który udało się właśnie zidentyfikować.
- Zainicjowanie sygnału – PINK1 taguje mitochondria specjalnym białkiem – ubiquitiną.
- Rekrutacja białka Parkin – uruchamiana zostaje ścieżka recyklingu, czyli usunięcia uszkodzonego mitochondrium.
U osób z mutacją w genie PINK1 mechanizm ten jest zaburzony – mitochondria nie są prawidłowo usuwane, co prowadzi do ich kumulacji i uszkodzenia komórek nerwowych.
Nowe cele terapeutyczne i nadzieja dla pacjentów
Jak podkreśla prof. David Komander, kierownik Działu Sygnalizacji Ubiquitinowej w WEHI.
To niesamowite, że w końcu widzimy PINK1 i rozumiemy, jak łączy się z mitochondriami. Nasza struktura pokazuje nowe możliwości modyfikacji PINK1, co może zmienić życie pacjentów z chorobą Parkinsona.
Jednym z kluczowych aspektów przełomu jest możliwość farmakologicznej modulacji działania PINK1, co w przyszłości może prowadzić do powstania leków spowalniających lub zatrzymujących postęp choroby Parkinsona.
Również dr Sylvie Callegari, główna autorka badania, zaznacza znaczenie przełomu:
Odkrycie sposobu, w jaki PINK1 łączy się z uszkodzonymi mitochondriami, oraz nowych białek, które pełnią rolę miejsc przyczepu, stanowi ogromny krok naprzód w zrozumieniu procesu.
Choroba Parkinsona – rosnące wyzwanie zdrowotne
Choroba Parkinsona dotyka ponad 10 milionów ludzi na całym świecie, a jej częstość rośnie wraz ze starzeniem się populacji. To schorzenie neurodegeneracyjne, które stopniowo uszkadza komórki nerwowe odpowiedzialne za ruch, prowadząc do drżenia, sztywności mięśni, trudności z mówieniem i poruszaniem się.
Mimo wielu badań, obecne terapie skupiają się głównie na łagodzeniu objawów, nie zatrzymując progresji choroby. Odkrycie zespołu z WEHI otwiera nowy rozdział w walce z tym schorzeniem – możliwe, że przyszłe terapie będą w stanie ingerować bezpośrednio w mechanizmy komórkowe odpowiedzialne za rozwój choroby.
👉 Wyniki oraz opis badań znajdziesz pod TYM LINKIEM
Źródła:
- medicalxpress.com
- science.org
- politykazdrowotna.com
