Komisja Europejska wydała zgodę na dopuszczenie do obrotu leku Kisunla (donanemab) – przeciwciała monoklonalnego firmy Eli Lilly – przeznaczonego do leczenia wczesnych stadiów choroby Alzheimera. To decyzja, która spotkała się zarówno z entuzjazmem, jak i dużymi obawami w środowisku neurologicznym. Pomimo wykazanych w badaniach klinicznych korzyści w spowalnianiu postępu choroby, skuteczność donanemabu oraz jego profil bezpieczeństwa pozostają przedmiotem intensywnych debat. Kisunla została dopuszczona warunkowo – dla wybranych pacjentów i pod ścisłym nadzorem.
Z tego artykułu dowiesz się…
- dlaczego Komisja Europejska warunkowo zatwierdziła lek Kisunla na chorobę Alzheimera,
- jak działa donanemab i co wykazały badania kliniczne TRAILBLAZER-ALZ,
- które grupy pacjentów mogą zostać zakwalifikowane do leczenia,
- jakie kontrowersje wzbudza terapia i jak oceniany jest jej profil ryzyka i skuteczności.
Kisunla – nowa nadzieja dla pacjentów z chorobą Alzheimera
Donanemab, sprzedawany w Europie pod nazwą Kisunla, to przeciwciało monoklonalne ukierunkowane na blaszki amyloidowe – struktury gromadzące się w mózgu pacjentów z chorobą Alzheimera. Ich nadmiar prowadzi do zaburzeń pamięci, myślenia i codziennego funkcjonowania.
W badaniu fazy 3 TRAILBLAZER-ALZ 2, Kisunla wykazała statystycznie istotne spowolnienie pogarszania się funkcji poznawczych i funkcjonalnych u pacjentów z łagodnym upośledzeniem poznawczym lub łagodną demencją, co potwierdziła również Komisja Europejska.
Kisunla wykazała znaczące rezultaty u osób z wczesnymi objawami choroby Alzheimera, znacząco spowalniając spadek funkcji poznawczych i funkcjonalnych w naszym badaniu fazy 3 TRAILBLAZER-ALZ 2 – powiedział Patrik Jonsson, wiceprezes wykonawczy i prezes Lilly International.
Warunkowe dopuszczenie – kto może skorzystać z leczenia?
Zgoda na dopuszczenie do obrotu została wydana pod ścisłymi warunkami. Zgodnie z decyzją Europejskiej Agencji Leków (EMA), Kisunla:
- może być stosowana wyłącznie u dorosłych pacjentów we wczesnym, objawowym stadium choroby,
- tylko u osób z potwierdzoną obecnością blaszek amyloidowych,
- jedynie w przypadku pacjentów, którzy nie są nosicielami lub są heterozygotami ApoE4, ponieważ nosiciele dwóch kopii tego genu są bardziej narażeni na groźne działania niepożądane.
Dawkowanie oparte na badaniu TRAILBLAZER-ALZ 6 zakłada stopniowe zwiększanie dawki w celu redukcji ryzyka ARIA (nieprawidłowości obrazowania związanych z amyloidem).
Skuteczność vs. bezpieczeństwo – o co toczy się spór?
Wyniki badań nad Kisunlą są określane przez niektórych jako przełomowe – po dekadach nieudanych prób spowolnienia przebiegu choroby. Z drugiej strony, efekt terapeutyczny jest oceniany przez część środowiska jako umiarkowany, a niektórzy eksperci podkreślają, że realna poprawa jakości życia pacjentów może być niewielka.
Dodatkowo lek może wywoływać poważne działania niepożądane, takie jak:
- ARIA-E (obrzęk mózgu),
- ARIA-H (mikrokrwotoki i hemosyderoza),
które w rzadkich przypadkach mogą być śmiertelne. Ryzyko to jest istotnie wyższe u pacjentów z obecnością dwóch kopii genu ApoE4.
Jak przyjmować Kisunlę?
Kisunla (donanemab) to lek wydawany wyłącznie na receptę i stosowany wyłącznie pod kontrolą lekarza. Podawany jest w formie wlewu dożylnego (IV), za pomocą igły wprowadzonej do żyły w ramieniu pacjenta. Wlewy odbywają się raz na 4 tygodnie, a każda infuzja trwa około 30 minut.
Wpływ na systemy ochrony zdrowia i refundację
Choć lek otrzymał dopuszczenie do obrotu w UE, decyzje o jego refundacji pozostają w gestii poszczególnych państw członkowskich. Przykładowo:
- Francja nie zdecydowała się jeszcze na przyspieszoną procedurę refundacyjną dla pokrewnego leku Leqembi,
- Wielka Brytania zatwierdziła Kisunlę, ale nie planuje jej refundować z uwagi na wysokie koszty przy ograniczonej skuteczności,
- USA dopuściły lek do obrotu, a finansowanie zależy od prywatnych ubezpieczycieli.
Zaletą Kisunli może być możliwość zakończenia leczenia po skutecznym usunięciu blaszek amyloidowych, co przekłada się na mniejszą liczbę wlewów dożylnych, niższe koszty leczenia i mniejsze obciążenie pacjenta.
Donanemab – co wiemy z badań klinicznych?
Badanie TRAILBLAZER-ALZ 2 obejmowało 1736 uczestników z ośmiu krajów. Wyniki pokazały:
- znaczące spowolnienie progresji choroby,
- zmniejszenie ryzyka przejścia do bardziej zaawansowanego stadium klinicznego w ciągu 18 miesięcy,
- oraz możliwość utrzymania niezależności i funkcji poznawczych na dłużej.
Z kolei badanie TRAILBLAZER-ALZ 6 potwierdziło, że stopniowe zwiększanie dawek ogranicza ryzyko wystąpienia ARIA bez wpływu na skuteczność leczenia.
Główne wnioski
- Komisja Europejska zatwierdziła Kisunlę (donanemab) do stosowania u pacjentów z wczesnym stadium choroby Alzheimera i potwierdzoną patologią amyloidową.
- Lek wykazał statystycznie istotne spowolnienie spadku funkcji poznawczych i funkcjonalnych w badaniach klinicznych TRAILBLAZER-ALZ 2 i 6.
- Stosowanie Kisunli jest ograniczone do pacjentów niebędących homozygotami ApoE4, ze względu na ryzyko poważnych działań niepożądanych (ARIA).
- Lek wzbudza kontrowersje w środowisku medycznym – ze względu na wysokie koszty, umiarkowaną skuteczność i ryzyko działań niepożądanych.
Źródło:
- Eli Lilly and Company
- Medical Xpress
