Nowatorskie badania zespołu naukowców z Uniwersytetu Kalifornijskiego w Davis mogą znacząco zmienić podejście do leczenia poważnych chorób oczu, w tym zwyrodnienia plamki żółtej i wrodzonej ślepoty. Dzięki pięcioletniemu grantowi w wysokości 3,6 mln dolarów od National Eye Institute (Narodowego Instytutu Okulistycznego), badacze rozwijają nową, mniej inwazyjną metodę dostarczania terapii genowej bez konieczności interwencji chirurgicznej.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Jak naukowcy z UC Davis opracowują mniej inwazyjną metodę terapii genowej w leczeniu utraty wzroku.
- Na czym polega nowatorskie podanie terapii do przestrzeni nadnaczyniówkowej i dlaczego może być przełomowe.
- Jakie choroby oczu mogą zyskać skuteczniejsze i bezpieczniejsze leczenie dzięki tej metodzie.
- Jakie zespoły i instytucje współpracują w ramach projektu finansowanego przez National Eye Institute.
Nowa generacja terapii genowej w okulistyce
Terapia genowa polega na wprowadzaniu prawidłowych kopii genów do komórek organizmu przy użyciu nośników wirusowych. W leczeniu chorób oczu geny dostarczane są zazwyczaj do wnętrza oka za pomocą dwóch głównych metod: wstrzyknięcia do ciała szklistego lub podsiatkówkowo. Obie te techniki mają istotne ograniczenia – pierwsza nie zapewnia precyzyjnego dotarcia do docelowych komórek siatkówki, a druga wymaga zabiegu chirurgicznego, co wiąże się z ryzykiem powikłań.
Zespół z UC Davis testuje trzecią metodę, która może rozwiązać te problemy – podanie wirusa z genem terapeutycznym do przestrzeni nadnaczyniówkowej, znajdującej się pomiędzy naczyniówką a twardówką.
Z entuzjazmem odkrywamy tę nową metodę dostarczania terapii genowej do oka. Jeśli uda nam się uczynić dostarczanie genów bezpieczniejszym i skuteczniejszym, może to otworzyć drogę do leczenia znacznie większej liczby pacjentów z chorobami oczu powodującymi ślepotę – powiedział dr Glenn Yiu, specjalista od siatkówki w Centrum Okulistycznym UC Davis i główny badacz projektu.
Przestrzeń nadnaczyniówkowa jako nowa droga podania
Metoda testowana przez badaczy UC Davis polega na podaniu terapii genowej w cienką przestrzeń nadnaczyniówkową – to warstwa leżąca pomiędzy zewnętrzną częścią oka (twardówką) a naczyniówką, która zaopatruje siatkówkę w krew i substancje odżywcze.
Taka lokalizacja podania pozwala ominąć potrzebę chirurgii okulistycznej, a jednocześnie umożliwia lepsze dotarcie do komórek odpowiedzialnych za widzenie – fotoreceptorów i komórek barwnikowych siatkówki. Dzięki temu możliwe będzie skuteczniejsze leczenie chorób prowadzących do ślepoty.
Badania prowadzone będą na makakach rezus – naczelnych, których budowa oka jest zbliżona do ludzkiej. Prace realizowane są we współpracy między Wydziałem Medycznym i Weterynaryjnym UC Davis oraz Kalifornijskim Narodowym Centrum Badań nad Naczelnymi.
Redukcja stanu zapalnego i nowe konstrukcje wirusów
Istotnym elementem projektu będzie również ograniczenie odpowiedzi zapalnej po podaniu terapii genowej. Zespół badawczy planuje przetestowanie różnych leków immunomodulujących, które będą miały za zadanie „uspokoić” układ odpornościowy i zwiększyć bezpieczeństwo całego procesu.
Równolegle prowadzone są prace nad projektowaniem nowych wersji wektorów wirusowych – takich, które skuteczniej penetrują struktury oka i precyzyjniej dostarczają materiał genetyczny do odpowiednich komórek. To kluczowe dla osiągnięcia wysokiej skuteczności terapii przy zachowaniu minimalnych działań niepożądanych.
Cel: dostępna, skuteczna i nieinwazyjna terapia
Długofalowym celem projektu jest opracowanie takiej terapii genowej, którą będzie można bezpiecznie wykonywać w warunkach ambulatoryjnych – bez konieczności hospitalizacji czy sali operacyjnej. To znacząco zwiększyłoby dostępność nowoczesnego leczenia dla pacjentów z chorobami oczu na całym świecie.
Zespół tworzą eksperci z zakresu chirurgii oka, immunologii, terapii genowej i inżynierii biomedycznej z UC Davis, Caltech, University of Washington oraz Stevens Institute of Technology.
Ich interdyscyplinarna współpraca ma szansę wprowadzić realną zmianę w leczeniu zwyrodnienia plamki żółtej, retinopatii dziedzicznych i innych schorzeń powodujących nieodwracalną utratę wzroku.
Główne wnioski
- UC Davis otrzymał 3,6 mln dolarów grantu na rozwój bezpieczniejszej terapii genowej w leczeniu utraty wzroku, finansowanego przez National Eye Institute.
- Nowa metoda podania terapii do przestrzeni nadnaczyniówkowej może zastąpić bardziej inwazyjne procedury i umożliwić leczenie bez operacji.
- Badania koncentrują się na chorobach takich jak zwyrodnienie plamki żółtej i ślepota wrodzona, a testy prowadzone są na makakach rezus.
- Zespół naukowców z UC Davis, Caltech, University of Washington i Stevens Institute of Technology pracuje nad nowymi wektorami wirusowymi i ograniczeniem stanu zapalnego po terapii.
Źródło:
- University of California – Davis Health
