AstraZeneca wzmacnia pozycję w obszarze terapii komórkowych, przejmując pełną kontrolę nad rozwojem i komercjalizacją terapii CAR-T C-CAR031 także na rynku chińskim. Zawarta z AbelZeta Pharma transakcja wpisuje się w długofalową strategię koncernu, ukierunkowaną na innowacyjne terapie dla nowotworów litych o wysokich, niezaspokojonych potrzebach medycznych, w szczególności raka wątrobowokomórkowego (HCC – Hepatocellular carcinoma).
Z tego artykułu dowiesz się…
- na czym dokładnie polega transakcja między AstraZeneca a AbelZeta i jakie prawa obejmuje na rynku chińskim,
- czym jest terapia CAR-T C-CAR031 oraz dlaczego celowanie w GPC3 ma znaczenie w leczeniu HCC,
- jakie są potrzeby kliniczne w raku wątrobowokomórkowym i dlaczego Chiny są kluczowym rynkiem dla tej terapii,
- jakie korzyści strategiczne zyskuje AstraZeneca, a jakie finansowe i rozwojowe AbelZeta.
Szczegóły transakcji i nowy podział praw
Zgodnie z ogłoszonym porozumieniem AstraZeneca nabędzie 50% udziałów AbelZeta w chińskich prawach do rozwoju i komercjalizacji terapii C-CAR031. Oznacza to, że spółka uzyska pełną, globalną kontrolę nad rozwojem, produkcją oraz komercjalizacją tej terapii CAR-T. Wcześniej AstraZeneca posiadała prawa do C-CAR031 poza Chinami. Po finalizacji transakcji struktura własności intelektualnej zostaje uproszczona, co – jak podkreślają analitycy – może przyspieszyć rozwój kliniczny i przyszłe decyzje regulacyjne. AbelZeta pozostaje uprawniona do:
- dodatkowych płatności za kamienie milowe (rozwojowe, regulacyjne i sprzedażowe),
- tantiem od sprzedaży terapii poza Chinami.
Łączna wartość umowy dla AbelZeta może sięgnąć do 630 mln USD, obejmując płatności początkowe oraz opłaty etapowe związane z programem GPC3 w Chinach.
C-CAR031 – terapia CAR-T nowej generacji
C-CAR031 to autologiczna terapia CAR-T ukierunkowana na glipikan 3 (GPC3) – antygen silnie eksprymowany w komórkach raka wątrobowokomórkowego. Terapia została opracowana z wykorzystaniem dominującej negatywnej platformy ochronnej receptora transformującego czynnika wzrostu beta II (TGF-βRII), będącej własnością AstraZeneca. Zastosowanie tej platformy ma na celu:
- zwiększenie odporności komórek CAR-T na immunosupresyjne mikrośrodowisko guza,
- poprawę ich trwałości i skuteczności w nowotworach litych, które dotychczas stanowiły jedno z największych wyzwań dla terapii CAR-T.
Obecnie C-CAR031 jest badany w leczeniu HCC oraz innych nowotworów litych.
Rak wątrobowokomórkowy – ogromna niezaspokojona potrzeba
Rak wątroby jest trzecią najczęstszą przyczyną zgonów nowotworowych na świecie, a HCC odpowiada za około 75% pierwotnych nowotworów wątroby u dorosłych. Choroba często rozwija się bezobjawowo, przez co większość pacjentów trafia do diagnozy w stadium zaawansowanym. Dane epidemiologiczne są jednoznaczne:
- 5-letni wskaźnik przeżycia wynosi zaledwie 7%,
- mediana przeżycia to około 20 miesięcy,
- w Chinach zapadalność na HCC systematycznie rośnie – według Frost & Sullivan osiągnęła ok. 344 500 przypadków w 2024 roku.
W tym kontekście rozwój skutecznych terapii systemowych, w tym terapii komórkowych, pozostaje jednym z kluczowych wyzwań onkologii.
Znaczenie globalnego zasięgu
Prezes i dyrektor generalny AbelZeta, Tony (Bizuo) Liu, podkreślił strategiczny wymiar porozumienia:
Ta transakcja odzwierciedla nasze zaangażowanie w wykorzystanie naszej technologii platformowej do opracowywania nowych terapii komórkowych w przypadku nowotworów litych o dużych niezaspokojonych potrzebach medycznych, w tym raka wątrobowokomórkowego, i stwarza możliwość maksymalizacji globalnego zasięgu C-CAR031.
W oficjalnym komunikacie dodał również:
Ta transakcja odzwierciedla nasze zaangażowanie w wykorzystanie naszej technologii platformowej do opracowywania nowatorskich terapii komórkowych w leczeniu nowotworów litych, w przypadku których istnieją duże niezaspokojone potrzeby medyczne, w tym raka wątrobowokomórkowego (HCC), i stwarza możliwość maksymalizacji globalnego zasięgu C-CAR031.
AbelZeta – portfolio i kompetencje w CAR-T
AbelZeta to firma biofarmaceutyczna w fazie badań klinicznych, posiadająca centra w Rockville (Maryland) oraz Szanghaju. Spółka rozwija własne terapie komórkowe CAR-T w zakładach produkcyjnych GMP, koncentrując się na:
- nowotworach litych,
- nowotworach hematologicznych,
- chorobach zapalnych i immunologicznych.
W maju 2025 r. amerykańska FDA przyznała oznaczenie RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) terapii C-CAR168 – autologicznej, bispecyficznej terapii CAR-T w leczeniu opornego na terapię tocznia rumieniowatego układowego, w tym toczniowego zapalenia nerek. Decyzja ta wzmocniła wiarygodność platformy technologicznej spółki.
Znaczenie transakcji dla AstraZeneca
Dla AstraZeneca przejęcie pełnych praw do C-CAR031 w Chinach oznacza:
- spójną globalną strategię rozwoju CAR-T,
- możliwość lepszej integracji badań, produkcji i komercjalizacji,
- wzmocnienie pozycji w onkologii precyzyjnej i immunoterapii.
Jednocześnie firma umacnia obecność na rynku chińskim, który w przypadku HCC ma kluczowe znaczenie epidemiologiczne i komercyjne.
O firmach AstraZeneca i AbelZeta
AstraZeneca to globalna firma biofarmaceutyczna, której działalność koncentruje się na opracowywaniu innowacyjnych terapii w obszarach o największych niezaspokojonych potrzebach medycznych, takich jak onkologia, choroby rzadkie, immunologia oraz choroby układu oddechowego. Spółka od kilku lat intensywnie inwestuje w terapie zaawansowane, w tym terapie komórkowe i genowe, traktując je jako kluczowy filar długoterminowej strategii rozwoju. Przejęcia praw do projektów CAR-T oraz rozwój własnych platform technologicznych wpisują się w ambicję firmy, by stać się jednym z globalnych liderów w leczeniu nowotworów litych, które do tej pory pozostawały szczególnie trudnym wyzwaniem terapeutycznym.
AbelZeta Pharma to globalna firma biofarmaceutyczna w fazie badań klinicznych, posiadająca centra badawczo-rozwojowe oraz produkcyjne (GMP) w Rockville w stanie Maryland oraz w Szanghaju. Spółka specjalizuje się w opracowywaniu innowacyjnych, opatentowanych terapii komórkowych CAR-T, skierowanych zarówno przeciwko nowotworom hematologicznym, jak i guzom litym oraz wybranym chorobom immunologicznym. Portfolio AbelZeta obejmuje kilka zaawansowanych projektów klinicznych, a uzyskanie przez jeden z programów statusu RMAT przyznanego przez FDA potwierdza potencjał technologiczny firmy oraz jej zdolność do wprowadzania przełomowych terapii do praktyki klinicznej.
Główne wnioski
- AstraZeneca przejmuje pełną globalną kontrolę nad terapią CAR-T C-CAR031, nabywając pozostałe 50% praw do rozwoju i komercjalizacji w Chinach.
- Łączna wartość umowy dla AbelZeta może sięgnąć 630 mln USD, obejmując płatności z góry, kamienie milowe oraz przyszłe tantiemy poza Chinami.
- C-CAR031 jest autologiczną terapią CAR-T ukierunkowaną na GPC3, rozwijaną w leczeniu raka wątrobowokomórkowego i innych nowotworów litych.
- Transakcja wzmacnia pozycję AstraZeneca w immunoonkologii i przyspiesza rozwój innowacyjnych terapii dla HCC, nowotworu o 5-letnim przeżyciu na poziomie ok. 7%.
Źródło:
- AbelZeta Pharma
- AstraZeneca
