Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła przełomowe badanie kliniczne, które może zrewolucjonizować leczenie pacjentów z schyłkową niewydolnością nerek (ESKD). Zgoda dotyczy zastosowania genetycznie modyfikowanych nerek świńskich, opracowanych przez firmę biotechnologiczną eGenesis, w celu rozwiązania narastającego problemu globalnego niedoboru narządów do przeszczepów.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Na czym polega przełomowe badanie kliniczne z wykorzystaniem nerek świńskich modyfikowanych genetycznie.
- Jakie cele stawia sobie FDA i firma eGenesis w kontekście leczenia schyłkowej niewydolności nerek.
- Jakie są dotychczasowe wyniki badań i przypadki pacjentów, którzy otrzymali świńskie przeszczepy.
- W jaki sposób ksenotransplantacja może rozwiązać globalny problem niedoboru narządów.
Ksenotransplantacja wkracza do medycyny klinicznej
Ksenotransplantacja, czyli przeszczepianie narządów międzygatunkowych, przez dekady pozostawała na obrzeżach medycyny eksperymentalnej. Jednak postęp technologiczny w zakresie edycji genów, w połączeniu z dramatycznym niedoborem dawców, sprawił, że koncepcja ta ponownie zyskała na znaczeniu. Produkty takie jak EGEN-2784 – genetycznie zmodyfikowana nerka świńska – mogą otworzyć nowy rozdział w transplantologii.
Zatwierdzony przez FDA wniosek IND (Investigational New Drug) umożliwia rozpoczęcie badania klinicznego fazy 1/2/3, które oceni bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność EGEN-2784 po 24 tygodniach od przeszczepu. W badaniu wezmą udział pacjenci w wieku 50 lat lub starsi, zależni od dializ i oczekujący na przeszczep nerki.
Zatwierdzenie EGEN-2784 IND i rozpoczęcie tego badania klinicznego to ważne kroki naprzód w naszej misji, której celem jest położenie kresu globalnemu niedoborowi narządów – powiedział dr Mike Curtis, prezes i dyrektor generalny eGenesis.
Genetycznie modyfikowana świnia – alternatywa dla ludzkiego dawcy
W ramach badań klinicznych wykorzystywane są miniaturowe świnki z Jukatanu, specjalnie hodowane i zmodyfikowane genetycznie, by zmniejszyć ryzyko odrzutu przeszczepu. Nerki EGEN-2784 zawierają trzy klasy modyfikacji genetycznych:
- Eliminacja trzech antygenów glikanowych – ma zapobiegać hiperostremu odrzuceniu immunologicznemu.
- Wprowadzenie siedmiu transgenów ludzkich – wspomaga regulację odpowiedzi immunologicznej, zmniejsza stan zapalny, poprawia kompatybilność krzepnięcia i kontroluje aktywację układu dopełniacza.
- Dezaktywacja retrowirusów endogennych w genomie świni – ma zwiększyć bezpieczeństwo biorców.
To czyni eGenesis jedyną firmą rozwijającą narządy z wszystkimi trzema klasami modyfikacji, co daje potencjał do przełomowych rozwiązań w transplantologii.
Przypadki pacjentów dają nadzieję
Badanie kliniczne nie rozpoczyna się od zera – eGenesis prowadzi już badanie wielopacjenckie w ramach rozszerzonego dostępu. Pierwszym pacjentem, który otrzymał nerkę EGEN-2784, był 67-letni Tim Andrews. Przeszczep przeprowadzono 25 stycznia 2025 roku w Massachusetts General Hospital. Siedem miesięcy po zabiegu Andrews pozostaje wolny od dializ – to najdłużej funkcjonujący przeszczep świńskiej nerki u człowieka w historii.
Drugi pacjent, 54-letni Bill Stewart, otrzymał przeszczep 14 czerwca 2025 roku. Również on przez ponad dwa lata był zależny od dializ trzy razy w tygodniu. Dzięki nowemu narządowi został wypisany ze szpitala i od tamtej pory nie wymaga już dializoterapii.
Jestem niezmiernie wdzięczny zespołowi transplantologicznemu szpitala MGH za danie mi tej szansy i nowej szansy na życie. Opieka, współczucie, życzliwość, wsparcie i inteligencja, jakie zespół włożył w moją opiekę i badania nad ksenotransplantacją, będą na zawsze doceniane przeze mnie i moją rodzinę – powiedział Bill Stewart.
Historyczny moment dla transplantologii
Za badaniami klinicznymi stoją wybitni specjaliści: dr Leonardo V. Riella, dyrektor medyczny ds. transplantacji nerek w MGH, jako główny badacz, oraz dr Tatsuo Kawai, główny chirurg transplantacyjny. Całość koordynuje interdyscyplinarny zespół z udziałem firm branżowych, takich jak Eledon, Apellis i Karius.
To historyczny moment dla ksenotransplantacji. Widok pacjenta, który przez ponad siedem miesięcy żyje bez dializ dzięki genetycznie zmodyfikowanej nerce wieprzowej, to prawdziwy przełom – powiedział dr Riella. – To osiągnięcie było możliwe dzięki niezwykłej współpracy środowiska akademickiego, przemysłu i rządu. Chcę docenić eGenesis za najnowocześniejszą technologię edycji genów i kluczowe partnerstwo; nasz zespół transplantacyjny MGH za doskonałość kliniczną; oraz FDA za rygorystyczne i wspierające wskazówki.
Kontekst medyczny i społeczny
W Stanach Zjednoczonych ponad 800 000 osób cierpi na schyłkową chorobę nerek, a na całym świecie – miliony. Dializa, choć ratuje życie, wiąże się z wysoką śmiertelnością: pięcioletni wskaźnik przeżycia pacjentów dializowanych wynosi poniżej 50%, co oznacza gorsze rokowania niż w przypadku wielu nowotworów. Tymczasem w 2024 roku wykonano w USA jedynie 28 000 przeszczepów nerek, co nie zaspokaja realnych potrzeb.
W tej sytuacji genetycznie zmodyfikowane narządy zwierzęce mogą stać się alternatywą, która skróci listy oczekujących, uratuje życie i poprawi jego jakość.
Postępy w ksenotransplantacji dają naszej społeczności nadzieję, że nowe opcje wkrótce będą dostępne dla tych, którzy ich najbardziej potrzebują – zaznaczył Kevin Longino, dyrektor generalny National Kidney Foundation i biorca przeszczepu nerki.
Firma eGenesis – lider innowacji w dziedzinie ksenotransplantacji
eGenesis to amerykańska firma biotechnologiczna z siedzibą w Cambridge (Massachusetts), specjalizująca się w tworzeniu genetycznie modyfikowanych narządów kompatybilnych z organizmem człowieka. Jej autorska platforma inżynierii genomu umożliwia usuwanie barier biologicznych międzygatunkowych, dodawanie ludzkich transgenów oraz dezaktywację retrowirusów endogennych. Flagowy projekt firmy — EGEN-2784, czyli świńska nerka o potrójnym poziomie modyfikacji — znajduje się obecnie w zaawansowanej fazie badań klinicznych i może zrewolucjonizować transplantologię.
Główne wnioski
- FDA zatwierdziła badanie kliniczne z wykorzystaniem genetycznie zmodyfikowanych nerek świńskich u pacjentów z ESKD. Projekt realizowany jest przez firmę eGenesis.
- EGEN-2784 to pierwsza tego typu nerka zawierająca aż trzy klasy modyfikacji genetycznych, eliminujących odrzut i poprawiających kompatybilność z organizmem ludzkim.
- Pierwszy pacjent, Tim Andrews, żyje bez dializ już ponad 7 miesięcy po przeszczepie nerki EGEN-2784; drugi pacjent, Bill Stewart, także został pomyślnie przeszczepiony.
- Ksenotransplantacja może znacząco zmniejszyć śmiertelność wśród osób zależnych od dializ i rozwiązać problem niedoboru nerek do przeszczepów – w 2024 roku wykonano ich jedynie 28 000 w USA.
Źródło:
- eGenesis
