Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła nową postać lekanemabu – LEQEMBI IQLIK – w formie cotygodniowych zastrzyków podskórnych do samodzielnego stosowania w domu. To pierwsza zatwierdzona terapia przeciwamyloidowa, która pozwala pacjentom z wczesną fazą choroby Alzheimera kontynuować leczenie bez konieczności wizyt w ośrodkach infuzyjnych. Decyzja FDA opiera się na danych klinicznych potwierdzających skuteczność i bezpieczeństwo tej formy leczenia.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Jak działa nowa postać lekanemabu i czym różni się od terapii dożylnej.
- Jakie są zalety cotygodniowych domowych zastrzyków w leczeniu choroby Alzheimera.
- Na jakiej podstawie FDA zatwierdziła lek LEQEMBI IQLIK do stosowania podskórnego.
- Jakie ryzyka i działania niepożądane wiążą się z terapią lekanemabem i jak je monitorować.
Rewolucja w leczeniu Alzheimera: FDA zatwierdza LEQEMBI IQLIK
29 sierpnia 2025 r. amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła nową postać lekanemabu – przeciwciała monoklonalnego stosowanego w terapii wczesnej fazy choroby Alzheimera. LEQEMBI® IQLIK™ to pierwszy lek przeciwamyloidowy, który można podawać samodzielnie w warunkach domowych. Nowa forma – autowstrzykiwacz do podania podskórnego – będzie dostępna w USA od 6 października 2025 r.
Jak podkreślają firmy Eisai i Biogen, LEQEMBI IQLIK to przełom nie tylko technologiczny, ale i organizacyjny – umożliwiający pacjentom kontynuację skutecznej terapii bez potrzeby comiesięcznych wizyt w ośrodkach infuzyjnych.
Czym jest lekanemab i jak działa?
Lekanemab to przeciwciało monoklonalne klasy IgG1, które selektywnie wiąże się z rozpuszczalnymi oligomerami i protofibrylami beta-amyloidu – toksycznymi formami białka odpowiedzialnymi za rozwój choroby Alzheimera. Lek wspiera ich usuwanie przez komórki mikrogleju, zmniejszając obciążenie mózgu blaszkami amyloidowymi.
W odróżnieniu od dotychczasowych leków objawowych, lekanemab nie tylko poprawia funkcjonowanie poznawcze, ale oddziałuje na jeden z kluczowych mechanizmów molekularnych choroby.
Podskórna forma: wygoda, bezpieczeństwo i skuteczność
Nowa postać leku – LEQEMBI IQLIK – zawiera 360 mg lekanemabu w 1,8 ml roztworu i może być podana w ciągu 15 sekund przy użyciu automatycznego wstrzykiwacza. Cotygodniowe zastrzyki podskórne stanowią opcję dawkowania podtrzymującego po zakończeniu 18-miesięcznej terapii infuzyjnej (10 mg/kg co dwa tygodnie).
Dane z badania CLARITY AD oraz jego kontynuacji (OLE) wykazały, że:
Przejście na cotygodniowy autostrzykawnik LEQEMBI IQLIK po 18 miesiącach od dawki początkowej utrzymuje korzyści kliniczne i biomarkerowe porównywalne z kontynuacją dawkowania dożylnego.
Niższe ryzyko działań niepożądanych
W badaniu klinicznym ponad 600 pacjentów otrzymywało różne dawki podskórne. U 49 osób, które przeszły na cotygodniowe iniekcje po leczeniu infuzyjnym, nie odnotowano żadnych działań niepożądanych ogólnoustrojowych ani miejscowych, które wymagałyby przerwania terapii.
W porównaniu z infuzjami:
- Reakcje ogólnoustrojowe (gorączka, dreszcze, nudności) występowały u <1% pacjentów (vs 26% w infuzjach),
- Reakcje miejscowe (zaczerwienienie, obrzęk, swędzenie) dotyczyły 11% pacjentów, były łagodne i przemijające.
ARIA – ryzyko, które trzeba monitorować
Najpoważniejszym potencjalnym powikłaniem terapii lekanemabem pozostają nieprawidłowości obrazowania związane z amyloidem (ARIA), czyli obrzęki mózgu lub mikrokrwawienia.
Częstość ARIA przy zastosowaniu LEQEMBI IQLIK jest podobna do częstości obserwowanej przy kontynuacji leczenia infuzyjnego i zbliżona do tej występującej u pacjentów nieleczonych. Większość przypadków ARIA przebiega bezobjawowo, lecz nadal wymaga regularnej kontroli za pomocą rezonansu magnetycznego.
ARIA może być śmiertelna. Większość przypadków ARIA u pacjentów z LEQEMBI występuje w ciągu pierwszych 6 miesięcy od rozpoczęcia leczenia dożylnego.
Skuteczność potwierdzona badaniami
W badaniu głównym CLARITY AD po 18 miesiącach stosowania lekanemabu stwierdzono:
- Spowolnienie pogorszenia funkcji poznawczych o 27% (CDR-SB, P=0,00005),
- Różnice szczególnie zauważalne w zakresie pamięci, języka i samodzielności.
Dane po 48 miesiącach leczenia pokazały:
- Redukcję spadku funkcji poznawczych o -1,75 punktu w porównaniu do danych z kohorty ADNI,
- W kohorcie BioFINDER odnotowano redukcję o -2,17 punktu po 4 latach.
Wyniki pozytonowej tomografii emisyjnej (PET) potwierdziły, że u pacjentów przyjmujących podskórne zastrzyki ilość blaszek amyloidowych w mózgu zmniejszyła się o 14% bardziej niż u osób otrzymujących wlewy dożylne.
Nowa opcja terapeutyczna – realna zmiana dla pacjentów i systemów ochrony zdrowia
Zatwierdzenie cotygodniowych zastrzyków podskórnych to znaczący krok ku lepszemu dostosowaniu leczenia do potrzeb pacjenta. Terapia LEQEMBI IQLIK:
- Redukuje liczbę wizyt w ośrodkach infuzyjnych,
- Umożliwia leczenie w domu, bez konieczności hospitalizacji,
- Odciąża system opieki zdrowotnej (zasoby pielęgniarskie, dostępność infuzji dla nowych pacjentów).
Z perspektywy pacjentów i opiekunów, korzyści obejmowały możliwość korzystania z urządzenia w domu, skrócenie czasu leczenia i jego kontynuację bez konieczności wizyty w ośrodku infuzyjnym.
Wsparcie dla pacjentów i opiekunów
Firma Eisai, lider odpowiedzialny za rozwój leku, oferuje w USA szeroki program wsparcia pacjentów:
- Pomoc w zakresie ubezpieczenia, kosztów leczenia i dopłat,
- Opiekę dedykowanych doradców,
- Pomoc telefoniczną: 1-833-4-LEQEMBI (pon.-pt., 8:00–20:00 ET),
- Programy pomocowe (PAP) umożliwiające darmowy dostęp do LEQEMBI osobom nieubezpieczonym lub niedoubezpieczonym spełniającym kryteria dochodowe.
Główne wnioski
- FDA zatwierdziła LEQEMBI IQLIK – pierwszą podskórną formę lekanemabu, umożliwiającą pacjentom kontynuację leczenia w warunkach domowych po zakończeniu terapii infuzyjnej.
- Nowa forma leku zapewnia podobną skuteczność i bezpieczeństwo jak dożylna, z wyraźnie mniejszą częstością ogólnoustrojowych działań niepożądanych (<1% vs 26%).
- Lekanemab spowalnia postęp choroby Alzheimera nawet o 27% po 18 miesiącach leczenia i o ponad 2 punkty CDR-SB po 4 latach, co przekłada się na dłuższe zachowanie niezależności.
- Autowstrzykiwacz LEQEMBI IQLIK zmniejsza obciążenie systemu opieki zdrowotnej i daje pacjentom większą elastyczność, poprawiając jakość życia zarówno chorych, jak i ich opiekunów.
Źródło:
- opracowanie własne, FDA, Bogen, BrightFocus Foundation
