Rosnące możliwości terapii chorób rzadkich otwierają drogę do bardziej spersonalizowanego leczenia również w kardiologii. W Polsce trwa właśnie jedno z najważniejszych badań niekomercyjnych w tej dziedzinie – ARNI-ARVC, koordynowane przez Narodowy Instytut Kardiologii. Projekt ma ocenić, czy lek stosowany dotychczas w niewydolności lewej komory serca może realnie spowolnić uszkadzanie prawej komory u pacjentów z arytmogenną kardiomiopatią prawej komory (ARVC). Dla osób żyjących z tą rzadką i wyniszczającą chorobą jest to pierwsza szansa na leczenie, które wykracza poza kontrolę objawów.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Jak przebiega badanie kliniczne ARNI-ARVC prowadzone w 9 ośrodkach kardiologicznych w Polsce.
- Jakie cele ma terapia oceniana u 80 pacjentów z arytmogenną kardiomiopatią prawej komory.
- Dlaczego ARVC jest chorobą rzadką, trudną diagnostycznie i dotąd leczoną wyłącznie objawowo.
- Jaka jest rola Agencji Badań Medycznych i CWBK NIKard w realizacji projektu.
ARVC – nieuleczalna, rzadka choroba
Arytmogenna kardiomiopatia prawej komory jest genetycznym schorzeniem, które często dotyka młodych, aktywnych pacjentów. Prowadzi do postępującego uszkodzenia mięśnia sercowego i groźnych arytmii. Do tej pory możliwości terapeutyczne ograniczały się do leczenia objawowego.
Badanie ARNI-ARVC zostało zaplanowane jako wieloośrodkowy, randomizowany projekt kliniczny. Koordynuje je prof. Elżbieta Katarzyna Biernacka. Jak relacjonuje:
– Do tej pory leczyliśmy jedynie jej skutki, głównie zaburzenia rytmu serca – było to swoiste „gaszenie pożaru” – mówi profesor.
Wskazuje, że celem badania jest ocena, czy lek od lat wykorzystywany w terapii niewydolności lewej komory może wpłynąć na zatrzymanie lub spowolnienie procesu uszkadzania prawej komory serca. Decyzję o podjęciu projektu uzasadniają bardzo dobre wyniki stosowania tej terapii w innych populacjach pacjentów.
W jaki sposób badanie jest realizowane?
Do badania włączono 80 pacjentów z 9 ośrodków kardiologicznych w Polsce. Zaplanowano czteroletnią obserwację uczestników. Główne punkty oceny obejmują tempo progresji choroby, ryzyko niewydolności serca oraz częstość groźnych arytmii. To jeden z pierwszych krajowych projektów klinicznych, który bezpośrednio analizuje terapię wpływającą na samą przyczynę ARVC.
Wypowiedzi uczestników podkreślają, że udział w badaniu to nie tylko dostęp do nowoczesnej terapii, ale także pełna opieka zespołu specjalistów. Znaczenie takich projektów potwierdzają również organizacje pacjentów.
– Badania kliniczne są bezpieczne i prowadzone pod ścisłą kontrolą zespołu specjalistów. To dzięki nim możliwa jest realna poprawa skuteczności terapii – podkreśla Jarosław Cyrynger, przedstawiciel organizacji pacjenckiej.
Finansowanie i wsparcie badania klinicznego
ARNI-ARVC jest finansowane przez Agencję Badań Medycznych. Projekt realizowany jest przy wsparciu CWBK NIKard, jednostki wyspecjalizowanej w prowadzeniu projektów klinicznych dotyczących chorób układu krążenia. Centrum wspiera poszczególne etapy badań – od projektowania, przez rekrutację i koordynację, po analizę danych.
Główne wnioski
- Badanie ARNI-ARVC obejmuje 80 pacjentów z 9 ośrodków kardiologicznych i zakłada czteroletnią obserwację uczestników.
- Projekt analizuje terapię stosowaną dotąd w niewydolności lewej komory serca, aby ocenić jej wpływ na spowolnienie uszkadzania prawej komory u chorych z ARVC.
- Uczestnicy otrzymują kompleksową opiekę i dostęp do nowoczesnej terapii, co potwierdzają zarówno pacjenci, jak i organizacje pacjenckie.
- Badanie jest finansowane przez Agencję Badań Medycznych, a za realizację zaplecza operacyjnego odpowiada CWBK NIKard, wspierając projekt na każdym etapie.
Źródło:
- https://www.ikard.pl/instytut/aktualnosci/nadzieja-dla-pacjentow-z-arytmogenna-kardiomiopatia-prawej-komory.html
