Choroba Alzheimera pozostaje jednym z największych wyzwań współczesnej medycyny. Obecnie dostępne terapie jedynie spowalniają jej postęp, nie eliminując przyczyn neurodegeneracji. Przełomowe badania nad nową metodą leczenia prowadzi zespół chemików z Politechniki Wrocławskiej, który otrzymał na ten cel 5 mln zł grantu Sonata Plus od Narodowego Centrum Nauki. Opracowywana terapia celowana oparta na koniugatach przeciwciało-lek (ADCs) może nie tylko zwiększyć skuteczność leczenia choroby Alzheimera, ale również pomóc w innych schorzeniach neurodegeneracyjnych.
Nowa klasa terapeutyków – jak działa koniugat przeciwciało-lek?
Projekt realizowany przez zespół dr. hab. inż. Marcina Poręby z Wydziału Chemicznego Politechniki Wrocławskiej zakłada wykorzystanie koniugatów przeciwciało-lek (ang. antibody-drug conjugates, ADCs), które już wykazały skuteczność w onkologii.
Opracowywane przez nas koniugaty będą celowały w patologiczne cechy (tzw. punkty uchwytu) charakterystyczne dla choroby Alzheimera – wyjaśnia prof. Marcin Poręba.
Terapia ADCs składa się z trzech kluczowych elementów:
- Przeciwciała, które pełni podwójną rolę – jako nośnik i terapeutyczna substancja rozpoznająca patologiczne struktury,
- Łącznika, np. peptydu, który degraduje w specyficznym środowisku i uwalnia substancję leczniczą,
- Terapetyku, który precyzyjnie oddziałuje na komórki dotknięte procesem chorobowym.
Cel terapii – eliminacja amyloidu i splątków tau
Badania nad chorobą Alzheimera od lat koncentrują się na eliminacji złogów amyloidowych (Aβ) oraz splątków tau, które prowadzą do:
- przewlekłych stanów zapalnych w mózgu,
- zaburzeń transmisji synaptycznej,
- śmierci neuronów i postępujących deficytów poznawczych.
Nasze koniugaty będą celować w białka zaangażowane w progresję choroby, takie jak złogi/blaszki amyloidowe (Aβ) i splątki tau – tłumaczy prof. Poręba.
Zastosowanie koniugatów przeciwciało-lek pozwala na precyzyjne dostarczenie substancji terapeutycznej do obszarów dotkniętych chorobą, co może ograniczyć skutki uboczne i poprawić skuteczność terapii.
Współpraca badawcza i testy bezpieczeństwa
Opracowanie nowej terapii wymaga wielokierunkowych badań przedklinicznych. W realizacji projektu weźmie udział zespół prof. Urszuli Wojdy z Instytutu Biologii Doświadczalnej im. M. Nenckiego PAN, który przeprowadzi testy skuteczności i bezpieczeństwa nowych terapeutyków.
Wcześniejsze badania wskazują, że terapie oparte na ADCs mogą oferować nowe możliwości leczenia chorób neurodegeneracyjnych, jednak ich zastosowanie w przypadku choroby Alzheimera wymaga potwierdzenia w badaniach laboratoryjnych i klinicznych.
5 mln zł na przełomowe badania – co dalej?
Grant Sonata Plus w wysokości 5 mln zł pozwoli na realizację pierwszego etapu badań, obejmującego:
- projektowanie i syntezę nowych koniugatów przeciwciało-lek,
- testy laboratoryjne oceniające ich skuteczność w eliminacji amyloidu i splątków tau,
- badania przedkliniczne nad bezpieczeństwem stosowania tej terapii.
Jeśli wstępne wyniki okażą się obiecujące, kolejnym krokiem będzie przygotowanie badań klinicznych, które mogłyby w przyszłości doprowadzić do wprowadzenia terapii do praktyki medycznej.
Nowa nadzieja dla pacjentów z chorobą Alzheimera
Choroba Alzheimera dotyka milionów ludzi na całym świecie, prowadząc do stopniowej utraty pamięci, zdolności poznawczych i samodzielności. Obecnie stosowane terapie jedynie łagodzą objawy, ale nie zatrzymują neurodegeneracji.
Koniugaty przeciwciało-lek to rodzaj terapii celowanej, która już wykazała ogromny potencjał w onkologii – podkreślają naukowcy.
Jeśli badania zespołu z Politechniki Wrocławskiej przyniosą pozytywne wyniki, może to oznaczać przełom w leczeniu chorób neurodegeneracyjnych i stworzenie nowej, skuteczniejszej terapii, która spowolni postęp choroby Alzheimera i poprawi jakość życia pacjentów.
Źródło:
- PAP
