W Klinice Hematologii, Terapii Komórkowych i Chorób Wewnętrznych Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu po raz pierwszy w Polsce zastosowano terapię CAR-T opracowaną i wytworzoną w ośrodku akademickim. Inicjatywa ta stanowi istotny krok w rozwoju krajowych kompetencji w obszarze zaawansowanych terapii komórkowych i otwiera nowe możliwości leczenia pacjentów z agresywnymi chłoniakami, którzy dotychczas nie kwalifikowali się do refundowanych programów komercyjnych.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Na czym polega terapia CAR-T i jak działa w leczeniu chłoniaków.
- Dlaczego pierwsze podanie akademickich komórek CAR-T we Wrocławiu jest przełomowe.
- Jakie są zalety akademickiej terapii CAR-T względem komercyjnych rozwiązań.
- Kto może skorzystać z leczenia i jakie są plany rozwoju tej technologii w Polsce.
Pierwsze akademickie CAR-T w Polsce: nowy rozdział w terapii chłoniaków
W sierpniu br. w Klinice Hematologii, Terapii Komórkowych i Chorób Wewnętrznych Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu podano pierwsze w Polsce akademickie komórki CAR-T w terapii chłoniaka. To historyczne wydarzenie – po raz pierwszy zastosowano w naszym kraju terapię CAR-T opracowaną i wytworzoną w ośrodku akademickim, a nie jako komercyjny produkt farmaceutyczny.
Realizacja tego przełomowego projektu była możliwa dzięki dofinansowaniu Agencji Badań Medycznych (ABM) oraz prywatnym darowiznom, przekazanym m.in. przez fundacje rodzin pacjentów dotkniętych chłoniakiem.
Na czym polega terapia CAR-T?
Terapia CAR-T (chimeric antigen receptor T-cell) opiera się na wykorzystaniu limfocytów T pacjenta, które po modyfikacji genetycznej są zdolne do rozpoznania i eliminacji komórek nowotworowych. W przypadku chłoniaków B-komórkowych celem terapii jest antygen CD19, obecny na powierzchni chorych komórek.
Proces polega na pobraniu krwi pacjenta, izolacji limfocytów, ich modyfikacji, namnażaniu i zamrożeniu – a następnie podaniu choremu gotowego preparatu. Cały cykl we wrocławskim ośrodku trwa około 21 dni, z czego produkcja komórek trwa 14 dni i odbywa się w Regionalnym Centrum Krwiodawstwa i Krwiolecznictwa w Poznaniu.
Terapia akademicka: skuteczna, szybsza i tańsza
Jak podkreśla prof. Tomasz Wróbel, kierownik Kliniki:
Wersja opracowywana w ośrodkach akademickich wyróżnia się kilkoma istotnymi zaletami. Przede wszystkim jest znacznie tańsza od terapii komercyjnych – koszt jej wytworzenia jest co najmniej trzykrotnie niższy. Równie ważny jest czas. Cały proces, od momentu pobrania komórek do ich podania pacjentowi, jest nawet dwukrotnie szybszy niż w przypadku preparatów komercyjnych.
Terapia opracowana w ośrodku akademickim pozwala także leczyć pacjentów, którzy nie kwalifikują się do refundowanych programów komercyjnych – np. osoby po 70. roku życia lub chore na nietypowe podtypy chłoniaka. To szczególnie istotne z punktu widzenia dostępności i równości w ochronie zdrowia.
76-letni pacjent ze wznową agresywnego chłoniaka, któremu jako pierwszemu podano w naszej klinice komórki CAR-T, nie miałby szans na refundację takiej terapii w wersji komercyjnej – zaznacza prof. Anna Czyż, zastępca kierownika Kliniki.
5 lat przygotowań i przełamywania barier
Projekt, którego wartość sięga 15 mln zł, powstawał przez ponad pięć lat. Dwa z nich poświęcono na fazę badawczo-produkcyjną. Kluczowe okazały się: wsparcie prywatnych darczyńców, zakup niezbędnej aparatury oraz pokonanie licznych przeszkód formalnoprawnych.
Wasz sukces jest także sukcesem Agencji Badań Medycznych, która takie projekty, jak CAR-T, traktuje jako strategiczne inwestycje w rozwój polskiej medycyny – powiedziała dr Kinga Stańczak-Mrozek z ABM.
Współpraca z RCKiK w Poznaniu była niezbędna do zapewnienia warunków produkcji zgodnych z rygorystycznymi wymaganiami.
Bezpieczeństwo i monitorowanie pacjentów
Podanie komórek CAR-T wymaga pełnej gotowości klinicznej. Terapia, jak każda zaawansowana immunoterapia, wiąże się z potencjalnymi działaniami niepożądanymi wynikającymi z aktywacji układu odpornościowego. Pacjent pozostaje więc pod obserwacją przez co najmniej cztery tygodnie.
Co ważne, pacjent po podaniu CAR-T wymaga ścisłej obserwacji i kompleksowego wsparcia medycznego. Dlatego program prowadzimy w bezpiecznych warunkach klinicznych, z pełnym monitoringiem i procedurami reagowania – podkreśla lek. Beata Freier, zastępca dyrektora ds. medycznych USK we Wrocławiu.
Dla kogo terapia i jakie są plany?
Wrocławski program skierowany jest do pacjentów z agresywnymi chłoniakami B-komórkowymi, które stanowią najczęstszy typ chłoniaka w Polsce. Każdego roku diagnozuje się ich ok. 1–1,5 tys. przypadków. Terapia ma być stosowana nie jako ostatnia szansa, ale jako opcja pierwszego rzutu u pacjentów z wysokim ryzykiem nawrotu i chemiooporności.
Nie jest to ‘ostatnia deska ratunku’, tylko wprowadzenie możliwie najwcześniej najbardziej skutecznej metody, aby wyleczyć chorych z wysokim ryzykiem oporności na inne metody leczenia – zaznacza prof. Wróbel.
Pierwsza faza badania zakłada włączenie 9–18 pacjentów z całej Polski, a rekrutacja potrwa około półtora roku. W przyszłości badania mogą zostać rozszerzone m.in. na ostrą białaczkę limfoblastyczną u dzieci, szpiczaka mnogiego, chłoniaka Hodgkina oraz choroby autoimmunologiczne i guzy lite (np. glejaki).
Niezależność, innowacja, przyszłość
Wrocławskie CAR-T to nie tylko przełom w leczeniu – to również model akademickiej niezależności i innowacyjnego zarządzania. Produkcja na miejscu daje uczelni realną kontrolę nad jakością, czasem dostępu i dalszym rozwojem technologii. To także szansa na patentowanie rozwiązań, komercjalizację wyników oraz rozwój kompetencji biotechnologicznych w kraju.
Celem naszego projektu jest nie tylko poszerzenie dostępu do tej terapii, ale również stworzenie stabilnej platformy do dalszych badań uniwersyteckich, obejmujących szersze wskazania i nowe technologie – podsumowuje prof. Wróbel.
Główne wnioski
- Wrocław jako pierwszy ośrodek w Polsce zastosował akademickie komórki CAR-T w leczeniu chłoniaka, opracowane i wytworzone lokalnie.
- Terapia CAR-T we wrocławskiej wersji jest trzykrotnie tańsza i nawet dwukrotnie szybsza od komercyjnych odpowiedników.
- Dzięki inicjatywie Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu dostęp do terapii zyskali pacjenci poza programami refundacyjnymi, m.in. osoby starsze.
- Projekt może być w przyszłości rozszerzony na inne wskazania: białaczki, szpiczaka, glejaki oraz choroby autoimmunologiczne.
Źródło:
- Uniwersytet Medyczny we Wrocławiu
