Izraelscy naukowcy dokonali przełomu w onkologii. Dzięki wykorzystaniu metody CRISPR udało im się zahamować wzrost guzów głowy i szyi u myszy o 90%. Co więcej, aż połowa badanych zwierząt doświadczyła całkowitej eliminacji nowotworu. To odkrycie otwiera nowe perspektywy dla terapii przeciwnowotworowych, a pierwsze badania kliniczne na ludziach mogą rozpocząć się w ciągu najbliższych 2–3 lat.
Czym są „molekularne nożyczki”?
Metoda CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) określana również jako „molekularne nożyczki”, to technika edycji genów, pozwalająca na dokonywanie precyzyjnych zmian w DNA komórek. Metoda ta została opracowana przez Emmanuelle Charpentier i Jennifer A. Doudnę, które w 2020 roku otrzymały za nią Nagrodę Nobla w dziedzinie chemii.
CRISPR działa na zasadzie mechanizmu obronnego, który naturalnie występuje w niektórych bakteriach. Potrafią one przechwytywać fragmenty DNA wirusów i przechowywać je w postaci segmentów we własnym genomie, by później, w przypadku ponownego ataku, użyć zachowanych fragmentów DNA do tworzenia znaczników, które pomagają enzymowi o nazwie Cas znaleźć i przeciąć DNA wirusa.
Używając w tym przypadku tego, co prof. Dan Peera, dyrektor Laboratorium Precyzyjnej Nanomedycyny izraelskiego Uniwersytetu w Tel Awiwie (TAU), nazwał „nożyczkami molekularnymi”, aby zatrzymać infekcję. Na tej samej zasadzie naukowcy mogą modyfikować DNA zwierząt, roślin i mikroorganizmów, a obecnie technologia ta znajduje zastosowanie również w terapii nowotworowej.
Cel badania: wyłączenie genu SOX2
Rak płaskonabłonkowy głowy i szyi (HNSCC) to agresywna postać nowotworu, który rozwija się w obrębie jamy ustnej, gardła i krtani, a jego leczenie często wiąże się z wysokim ryzykiem nawrotu. Izraelscy badacze skupili się na genie SOX2, który odgrywa kluczową rolę w namnażaniu się komórek nowotworowych. W zdrowych organizmach gen ten działa głównie w fazie embrionalnej, wspomagając rozwój komórek. W dorosłych organizmach powinien być wyciszony, jednak komórki rakowe „reaktywują” go, aby ułatwić swoje niekontrolowane podziały.
Zespół naukowców z Uniwersytetu w Tel Awiwie, pod kierunkiem prof. Dana Peera, opracował sposób na skuteczne wyłączenie SOX2 w komórkach nowotworowych przy użyciu lipidowych nanocząsteczek CRISPR-LNP.
Onkolodzy potrzebują dużego arsenału broni do leczenia raka. Moim marzeniem jest, abyśmy zastąpili chemioterapię lepszym podejściem – powiedział prof. Peer.
Skuteczność terapii w badaniach na myszach
Naukowcy pod kierownictwem dr Razan Masarwy z laboratorium prof. Dana Peera, przeprowadzili serię eksperymentów, aby ocenić skuteczność nowej metody. Najpierw w warunkach hodowli komórkowej, pod wpływem zawartego w nanocząsteczkach mRNA i sgRNA, użytych do zahamowania działania SOX2, żywotność komórek HNSCC zmniejszyła się o 60%. Następnie przeprowadzono badanie na myszach ze skłonnością do raka głowy i szyi, w którym zastosowano trzy zastrzyki nanocząsteczek CRISPR-LNP, podawane raz na tydzień bezpośrednio do guza.
Rezultaty były niezwykle obiecujące:
- tempo wzrostu guza zmniejszyło się o 90%,
- czas przeżycia myszy wydłużył się średnio o ponad 84 dni,
- u 50% badanych zwierząt guz całkowicie zanikł.
Zdaniem naukowców, wyniki te podkreślają potencjał ukierunkowanej terapii CRISPR w leczeniu guzów litych. Kluczowe znaczenie ma tu precyzyjne dostarczanie leku do komórek nowotworowych, co pozwala na skuteczne leczenie bez uszkadzania zdrowych tkanek.
Perspektywy i dalsze badania
Izraelscy naukowcy przewidują, że badania kliniczne z udziałem ludzi mogą rozpocząć się w ciągu 2–3 lat. Opracowanie skutecznej metody terapii genowej dla pacjentów onkologicznych mogłoby oznaczać przełom w walce z nowotworami. CRISPR oferuje bowiem nowe możliwości, które mogą wyeliminować konieczność stosowania konwencjonalnej chemioterapii, często związanej z poważnymi skutkami ubocznymi.
Ostatecznie technologia CRISPR może stać się jednym z kluczowych narzędzi w terapii nowotworowej, pozwalając na celowane leczenie i większą skuteczność w walce z rakiem.
👉 Wyniki oraz opis badań znajdziesz pod TYM LINKIEM
Źródła:
- advanced.onlinelibrary.wiley.com
- Advanced Science
- timesofisrael.com
