W Polsce trwa jedno z najważniejszych niekomercyjnych badań klinicznych nad nową strategią leczenia kardiomiopatii przerostowej niezawężającej (HCM). Innowacyjne zastosowanie empagliflozyny – znanej dotąd z terapii cukrzycy i niewydolności serca – może stać się przełomem w obszarze, w którym dotąd brakowało skutecznych opcji terapeutycznych. Projekt zbliża się do końca rekrutacji i obejmuje już ponad 81% zakładanej liczby pacjentów.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Jakie nowe możliwości terapeutyczne niesie zastosowanie empagliflozyny u pacjentów z kardiomiopatią przerostową niezawężającą
- Dlaczego polskie badanie kliniczne może mieć globalne znaczenie dla leczenia HCM
- Jakie grupy pacjentów zostały objęte badaniem i dlaczego to ważne z perspektywy klinicznej
- Jak analiza genetyczna może wpłynąć na rozwój medycyny personalizowanej w kardiologii
Polska nauka odpowiada na pilne potrzeby kliniczne
Kardiomiopatia przerostowa niezawężająca (HCM) to rzadka, trudna do leczenia choroba mięśnia sercowego. Obecnie nie istnieje terapia, która skutecznie hamowałaby jej progresję. Z tego względu badania prowadzone przez Narodowy Instytut Kardiologii w Warszawie oraz Uniwersytet Medyczny w Białymstoku zyskują szczególną wagę w kontekście niezaspokojonych potrzeb klinicznych.
Projekt realizowany jest pod kierownictwem prof. Mateusza Śpiewaka, a za jego koordynację odpowiadają dr n. med. Mariusz Kłopotowski (NIKard) oraz prof. Karol Kamiński (UMB). Projekt otrzymał finansowanie z Agencji Badań Medycznych.
Terapia znana z innych wskazań testowana w nowym obszarze
Empagliflozyna, stosowana dotąd w leczeniu cukrzycy typu 2 i niewydolności serca, została poddana badaniu pod kątem skuteczności u pacjentów z HCM bez zawężenia drogi odpływu lewej komory. W badaniu oceniane są m.in. zmiany szczytowego pochłaniania tlenu, parametry strukturalne i czynnościowe serca (w oparciu o ECHO i rezonans magnetyczny).
Największa niekomercyjna próba kliniczna w HCM w Polsce
W badaniu uczestniczy już 81% planowanej liczby pacjentów. To czyni je największym niekomercyjnym projektem klinicznym dotyczącym tej jednostki chorobowej w Polsce. Wysoka rekrutacja to jeden z dowodów na dobrze zaplanowaną logistykę badania oraz dużą motywację pacjentów i lekarzy włączających do projektu.
Reprezentacja pacjentów wcześniej pomijanych
Wartością dodaną projektu jest objęcie badaniem pacjentów, którzy dotąd byli słabo reprezentowani w badaniach klinicznych. Taka strategia nie tylko poszerza wiedzę naukową, ale pozwala też zidentyfikować grupy chorych, które mogą szczególnie skorzystać z terapii empagliflozyną.
W kierunku medycyny personalizowanej – analiza genetyczna
Projekt zakłada również analizę genetyczną uczestników badania. Pozwoli to na ocenę wpływu uwarunkowań genetycznych na odpowiedź na leczenie. Takie podejście odpowiada aktualnym trendom w medycynie personalizowanej, szczególnie w kontekście chorób sercowo-naczyniowych.
Choroby serca – nadal największe wyzwanie zdrowia publicznego
Według WHO, choroby układu sercowo-naczyniowego odpowiadają za 17,9 mln zgonów rocznie, czyli 32% wszystkich zgonów na świecie. W Europie koszty ekonomiczno-społeczne sięgają blisko 282 miliardów euro rocznie, a dziennie umiera około 10 tys. osób. W grudniu 2024 roku Rada UE uznała zdrowie sercowo-naczyniowe za priorytet unijnej polityki zdrowotnej.
W tym kontekście polski projekt dotyczący empagliflozyny może stanowić nie tylko przełom medyczny, ale także impuls do dalszego rozwoju krajowej nauki w obszarze kardiologii.
Główne wnioski
- Empagliflozyna – znana z leczenia cukrzycy i niewydolności serca – jest testowana w terapii kardiomiopatii przerostowej niezawężającej (HCM), gdzie dotąd brakowało skutecznych rozwiązań.
- Polski projekt realizowany przez NIKard i Uniwersytet Medyczny w Białymstoku osiągnął 81% rekrutacji i jest największym niekomercyjnym badaniem HCM w kraju.
- W badaniu wykorzystano nowoczesne wskaźniki oceny skuteczności leczenia, takie jak zmiany szczytowego pochłaniania tlenu, ECHO i rezonans magnetyczny serca.
- Projekt uwzględnia analizę genetyczną, co wpisuje się w rozwój medycyny personalizowanej i może pomóc w dopasowaniu terapii do profilu pacjenta.
Źródło:
- ABM
