PolTREG S.A. wykonał istotny krok w kierunku rozpoczęcia badań klinicznych innowacyjnej terapii komórkowej przeznaczonej do leczenia chorób neurozwyrodnieniowych. 12 lutego 2026 roku Wytwórnia Farmaceutyczna PolTREG S.A. wytworzyła pierwszą serię transferową produktu PTG-021 w warunkach Dobrej Praktyki Produkcyjnej (GMP). Oznacza to przejście z etapu rozwoju laboratoryjnego do fazy wytwarzania zgodnego z rygorystycznymi wymogami regulacyjnymi dla produktów leczniczych terapii zaawansowanej.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Czym jest preparat PTG-021 CAR-TREG i na czym polega jego zastosowanie w leczeniu chorób neurozwyrodnieniowych, takich jak PPMS i ALS.
- Dlaczego wytworzenie pierwszej serii w standardzie GMP ma kluczowe znaczenie regulacyjne, kliniczne i biznesowe dla dalszego rozwoju terapii.
- Jakie parametry jakościowe potwierdzono w procesie produkcji, w tym stabilność mikrobiologiczną i 221% wydajności ekspansji komórek.
- Jak będzie wyglądało badanie kliniczne fazy I/IIa oraz jakie kroki regulacyjne (GIF, URPL, CTIS) poprzedzą jego rozpoczęcie.
PTG-021 – terapia CAR-TREG w obszarze neurologii
PTG-021 jest badanym produktem leczniczym terapii zaawansowanej (ATIMP – Advanced Therapy Investigational Medicinal Product), opartym na limfocytach regulatorowych T (Treg) modyfikowanych genetycznie receptorem CAR. Komórki CD4+CD25+CD127- MOG-CAR+ Treg są namnażane ex vivo, a następnie podawane dokanałowo.
Strategia terapeutyczna zakłada wykorzystanie właściwości immunoregulacyjnych limfocytów Treg w celu modulowania odpowiedzi zapalnej w obrębie ośrodkowego układu nerwowego. W kontekście chorób takich jak pierwotnie postępująca postać stwardnienia rozsianego (PPMS) czy stwardnienie zanikowe boczne (ALS), podejście to ma potencjał do ograniczenia procesów neurozapalnych i spowolnienia progresji choroby.
Wytworzenie pierwszej serii w standardzie GMP
Wytworzenie pierwszej serii transferowej w warunkach GMP stanowi kluczowy etap przedkliniczny. Analiza jakościowa potwierdziła:
- możliwość skutecznej ekspansji komórek,
- efektywność transdukcji receptorem CAR w warunkach sterylnego wytwarzania,
- stabilność jakościową, w tym mikrobiologiczną.
Co istotne, wydajność procesu ekspansji wyniosła 221% przy założeniu dawki 75 mln komórek dla pacjenta o masie ciała 75 kg. Oznacza to, że proces produkcyjny nie tylko spełnia wymagania jakościowe, lecz także zapewnia odpowiednią efektywność biologiczną i technologiczną, co ma bezpośrednie znaczenie dla skalowalności terapii w warunkach klinicznych.
Z punktu widzenia regulacyjnego potwierdzenie stabilności mikrobiologicznej oraz powtarzalności parametrów produkcyjnych jest warunkiem niezbędnym do uzyskania zgody na wytwarzanie produktu do badań klinicznych.
Projekt badania klinicznego fazy I/IIa
Produkt PTG-021 jest przygotowywany do jednoośrodkowego, randomizowanego, zaślepionego, placebo-kontrolowanego badania klinicznego fazy I/IIa z eskalacją dawki. Celem badania będzie ocena bezpieczeństwa oraz wstępnej skuteczności terapii adjuwantowej opartej na dokanałowym podawaniu ex vivo namnożonych komórek MOG-CAR+ Treg. Do badania kwalifikowani będą pacjenci:
- z pierwotnie postępującą postacią stwardnienia rozsianego,
- ze stwardnieniem zanikowym bocznym.
Rozpoczęcie badania planowane jest pod koniec 2026 roku. Wybór populacji pacjentów odzwierciedla pilną potrzebę terapeutyczną w obszarze chorób neurodegeneracyjnych, w których dostępne opcje leczenia są ograniczone, a skuteczność interwencji modyfikujących przebieg choroby pozostaje niewystarczająca.
Ścieżka regulacyjna: GIF i CTIS
W związku z wytworzeniem serii GMP, Spółka przygotowuje obecnie wystąpienie do Głównego Inspektora Farmaceutycznego o pozwolenie na wytwarzanie preparatu do badań klinicznych. Kolejnym krokiem będzie złożenie wniosku o pozwolenie na badanie kliniczne do Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych za pośrednictwem europejskiej bazy CTIS (Clinical Trials Information System).
Zastosowanie platformy CTIS wpisuje się w unijny model nadzoru nad badaniami klinicznymi, zapewniający transparentność i jednolitość procedur w państwach członkowskich. Dla spółki rozwijającej produkt ATIMP oznacza to konieczność spełnienia szczególnie rygorystycznych wymogów dotyczących jakości, bezpieczeństwa biologicznego oraz kontroli procesu wytwarzania.
Główne wnioski
- 12 lutego 2026 roku PolTREG wytworzył pierwszą serię transferową produktu PTG-021 CAR-TREG w warunkach Dobrej Praktyki Produkcyjnej (GMP), co otwiera drogę do badań klinicznych.
- Analiza serii potwierdziła skuteczną ekspansję komórek, efektywną transdukcję receptorem CAR oraz stabilność jakościową i mikrobiologiczną w warunkach sterylnego wytwarzania farmaceutycznego.
- Wydajność procesu ekspansji wyniosła 221% przy dawce 75 mln komórek dla pacjenta o masie 75 kg, co potwierdza skalowalność i efektywność technologii.
- PTG-021 trafi do jednoośrodkowego, randomizowanego, placebo-kontrolowanego badania fazy I/IIa w PPMS i ALS; przed rozpoczęciem konieczne jest uzyskanie zgód GIF i URPL poprzez system CTIS.
Źródło:
- PolTREG S.A.
