Ostra białaczka szpikowa (ang. acute myeloid leukemia – AML) należy do najbardziej agresywnych nowotworów krwi. Choroba rozwija się szybko i bez natychmiastowego leczenia może prowadzić do poważnych powikłań, a nawet śmierci. Standardowa chemioterapia pozwala osiągnąć remisję u części pacjentów, jednak u wielu chorych dochodzi do nawrotu choroby. Nowe wyniki badań klinicznych przeprowadzonych przez Uniwersytet Medyczny w Dreźnie wskazują jednak, że połączenie intensywnej chemioterapii z lekiem wenetoklaks może znacząco zwiększyć skuteczność leczenia tej trudnej do terapii postaci białaczki.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Jak działa terapia skojarzona HAM-Ven, łącząca intensywną chemioterapię z inhibitorem BCL2.
- Dlaczego nowa strategia leczenia zwiększyła odsetek remisji z około 40% do 75% u pacjentów z nawrotową AML.
- Jak terapia wpływa na możliwość przeprowadzenia ratującego życie przeszczepu komórek macierzystych.
- Dlaczego wyniki badania RELAX mogą w przyszłości zmienić standard leczenia agresywnej białaczki szpikowej.
Ostra białaczka szpikowa – choroba o agresywnym przebiegu
AML to nowotwór układu krwiotwórczego charakteryzujący się szybkim namnażaniem niedojrzałych komórek szpikowych. W wyniku tego procesu dochodzi do zaburzenia prawidłowej produkcji krwinek w szpiku kostnym. Choroba często rozwija się dynamicznie, dlatego wymaga szybkiej diagnostyki oraz intensywnego leczenia. Standardowa terapia opiera się przede wszystkim na chemioterapii indukcyjnej, której celem jest doprowadzenie do tzw. całkowitej remisji. Oznacza to sytuację, w której choroba staje się niewykrywalna w badaniach laboratoryjnych, a parametry krwi wracają do normy.
Problem polega jednak na tym, że w przypadku nawrotowej AML skuteczność konwencjonalnych metod leczenia pozostaje ograniczona. Jak wskazują dane kliniczne, jedynie około 40% pacjentów osiąga remisję po zastosowaniu standardowej intensywnej chemioterapii.
Nowe podejście terapeutyczne: schemat HAM-Ven
Zespół badaczy kierowany przez prof. Christopha Rölliga z Kliniki Medycznej I Szpitala Uniwersyteckiego w Dreźnie opracował nową strategię leczenia opartą na terapii skojarzonej. W badaniu RELAX naukowcy sprawdzili skuteczność połączenia standardowej intensywnej chemioterapii:
- cytarabiny,
- mitoksantronu (schemat HAM),
z nowoczesnym lekiem celowanym wenetoklaksem, który jest inhibitorem białka BCL2. BCL2 to białko odgrywające kluczową rolę w regulacji procesów śmierci komórkowej. W wielu nowotworach, w tym w AML, jego nadmierna aktywność chroni komórki nowotworowe przed naturalnym procesem apoptozy. Zahamowanie działania BCL2 może więc zwiększyć podatność komórek białaczkowych na działanie chemioterapii.
Badanie RELAX – znacząca poprawa skuteczności leczenia
Badanie RELAX było wczesnym badaniem klinicznym fazy 1/2, którego celem była ocena tolerancji oraz skuteczności nowego schematu terapeutycznego. Najpierw naukowcy analizowali bezpieczeństwo stosowania kombinacji HAM i wenetoklaksu. W kolejnym etapie oceniano skuteczność terapii u pacjentów z nawrotową ostrą białaczką szpikową. Wyniki okazały się bardzo obiecujące. Jak podkreśla dr Leo Ruhnke, pierwszy autor publikacji:
Dzięki nowatorskiemu połączeniu HAM-Ven zwiększyliśmy odsetek remisji obserwowany wcześniej w przypadku konwencjonalnej chemioterapii z 40% u pacjentów z nawrotową AML do 75%. U większości leczonych pacjentów przeszczep komórek macierzystych zakończył się sukcesem.
Oznacza to niemal podwojenie skuteczności terapii w porównaniu z dotychczasowymi metodami leczenia.
Kluczowy etap przed przeszczepem komórek macierzystych
W przypadku agresywnych postaci AML przeszczep komórek macierzystych pozostaje jedną z najważniejszych metod umożliwiających trwałe wyleczenie. Jednak aby przeszczep mógł zostać przeprowadzony, choroba musi najpierw zostać skutecznie zahamowana. Osiągnięcie remisji jest więc kluczowym etapem terapii. Jak wyjaśnia prof. Christoph Röllig:
Jeśli AML przestanie reagować na konwencjonalną, intensywną chemioterapię lub powróci, szanse na długotrwałe wyleczenie znacznie się zmniejszają.
Dlatego nowe strategie leczenia mają przede wszystkim zwiększyć liczbę pacjentów, którzy mogą zostać zakwalifikowani do przeszczepu.
Skuteczność również w trudnych postaciach genetycznych
W badaniu RELAX zaobserwowano również, że terapia HAM-Ven może być skuteczna w przypadku szczególnie opornych genetycznych wariantów AML. Jak podkreśla prof. Martin Bornhäuser, dyrektor Kliniki Medycznej I oraz członek Dyrekcji Narodowego Centrum Chorób Nowotworowych w Dreźnie:
Obecne wyniki wskazują na zachęcająco dobre rokowania dla pacjentów leczonych w ramach badania.
Ekspert zwraca również uwagę na znaczenie współpracy naukowców i klinicystów w rozwijaniu nowych terapii.
Badanie RELAX pokazuje, jak akademickie i kliniczne badania we współpracy z partnerami przemysłowymi mogą znacząco poprawić leczenie raka.
Kolejne analizy potwierdzają obiecujące wyniki
Po zakończeniu rekrutacji do badania RELAX naukowcy kontynuują analizę wyników terapii u kolejnych pacjentów leczonych tym schematem. Jak informuje prof. Röllig:
Innowacyjne podejście terapeutyczne dociera już do osób dotkniętych tą chorobą.
Obecnie analizowane są dane ponad 150 pacjentów z AML leczonych w Niemczech schematem HAM-Ven. Wstępne wyniki tych analiz również wskazują na wysoką skuteczność terapii.
Nowa terapia może zmienić standard leczenia AML
Eksperci podkreślają, że jeśli wyniki zostaną potwierdzone w kolejnych badaniach klinicznych, schemat HAM-Ven może stać się nowym standardem leczenia nawrotowej ostrej białaczki szpikowej. Jak zaznacza prof. Uwe Platzbecker, dyrektor medyczny Szpitala Uniwersyteckiego w Dreźnie:
Wyniki badania RELAX stanowią znaczący krok naprzód, ponieważ dostarczają nam nowych i skutecznych opcji lepszego przygotowania pacjentów do ratującego życie przeszczepu komórek macierzystych.
Główne wnioski
- Połączenie chemioterapii HAM z wenetoklaksem zwiększyło odsetek remisji w nawrotowej AML z około 40% do 75% w badaniu klinicznym RELAX.
- Terapia HAM-Ven umożliwiła skuteczne przygotowanie wielu pacjentów do przeszczepu komórek macierzystych, który pozostaje jedyną szansą na trwałe wyleczenie.
- Nowy schemat leczenia okazał się skuteczny również w trudnych, genetycznych postaciach AML, które często są oporne na standardową chemioterapię.
- Wstępne dane z leczenia ponad 150 pacjentów w Niemczech potwierdzają obiecującą skuteczność terapii, co może doprowadzić do zmiany standardów leczenia tej agresywnej choroby.
Źródło:
- https://www.thelancet.com/journals/lanhae/article/PIIS2352-3026(25)00358-8/fulltext
- Dresden University of Technolog
