Choć kreatyna kojarzona jest głównie ze wsparciem dla sportowców i budową masy mięśniowej, jej rola w organizmie wykracza daleko poza układ mięśniowy. Zespół naukowców z Virginia Tech bada jej wpływ na funkcjonowanie mózgu, koncentrując się na możliwościach dostarczania kreatyny bezpośrednio do ośrodkowego układu nerwowego. W innowacyjnym podejściu wykorzystują technologię zogniskowanych ultradźwięków, aby pokonać barierę krew–mózg i dotrzeć z terapią tam, gdzie jest najbardziej potrzebna.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Jak działa nowy model sztucznej inteligencji GREmLN i czym różni się od dotychczasowych rozwiązań.
- W jaki sposób GREmLN może wspierać diagnostykę i terapię chorób, takich jak nowotwory czy neurodegeneracja.
- Dlaczego GREmLN stanowi przełom w zrozumieniu molekularnej logiki komórek.
- Jakie dane posłużyły do trenowania modelu i jaką rolę odgrywa platforma CellxGene.
Rola kreatyny w mózgu i wyzwania terapeutyczne
Kreatyna jest substancją niezbędną do produkcji energii w komórkach – w tym w komórkach nerwowych. Wchodzi w reakcję z kwasem fosforowym, wspierając tworzenie adenozynotrifosforanu (ATP), a tym samym zasilając kluczowe procesy życiowe. Jak wyjaśnia Chin-Yi Chen, naukowiec badawczy z Instytutu Badań Biomedycznych Fralin na Virginia Tech:
Kreatyna jest niezwykle ważna dla komórek mięśni szkieletowych w całym organizmie, które zużywają energię, ale także dla mózgu i serca.
W mózgu kreatyna wpływa także na układy neuroprzekaźnikowe – m.in. oddziałuje na szlaki hamujące z udziałem kwasu gamma-aminomasłowego (GABA), które regulują pobudliwość neuronów. Odpowiada więc za procesy związane z pamięcią, uczeniem się, a nawet zapobieganiem napadom padaczkowym. Coraz więcej badań sugeruje, że kreatyna może również pełnić funkcję neuroprzekaźnika – jest bowiem przekazywana z komórek glejowych do neuronów.
Niedobór kreatyny a rozwój neurologiczny
Zaburzenia związane z niedoborem kreatyny mogą powodować nie tylko osłabienie mięśni i serca, ale również poważne objawy neurologiczne, w tym trudności w mówieniu, pisaniu czy przetwarzaniu informacji. Kluczową przeszkodą w leczeniu tych schorzeń jest bariera krew–mózg, która – choć chroni mózg przed toksynami – blokuje także przenikanie wielu korzystnych substancji, w tym kreatyny.
Wielu pacjentów obserwuje wzrost masy mięśniowej i masy ciała po suplementacji kreatyną, ale często nadal borykają się z problemami neurologicznymi – zauważa Chen.
Z tego powodu badacze z Virginia Tech, pod kierunkiem adiunkta Cheng-Chia „Fred” Wu, poszukują skutecznej metody bezpośredniego dostarczania kreatyny do mózgu. Rozwiązaniem może być precyzyjna technika zogniskowanych ultradźwięków, która czasowo otwiera barierę krew–mózg w określonych obszarach.
Skoncentrowane ultradźwięki: nowa droga dla leczenia niedoboru kreatyny
Zogniskowane ultradźwięki pozwalają na celowane przenikanie leków do tkanki mózgowej, bez uszkadzania otaczających zdrowych komórek. Choć technologia ta jest rozwijana głównie z myślą o leczeniu nowotworów mózgu u dzieci, zespół Wu dostrzegł jej potencjał również w terapii niedoborów kreatyny.
Dzięki partnerstwu między Virginia Tech a Children’s National Hospital mogłem zaprezentować naszą pracę w zakresie skoncentrowanych ultradźwięków w Children’s National Research & Innovation Campus – mówi Wu. Tam poznałem dr. Setha Bergera, genetyka medycznego, który zapoznał mnie z niedoborem transportera kreatyny. Razem dostrzegliśmy potencjał, jaki oferuje skoncentrowana ultradźwięki.
Wu i Chen otrzymali grant w wysokości 30 000 dolarów od Stowarzyszenia na rzecz Niedoborów Kreatyny, który wspiera rozwój badań nad tą innowacyjną terapią. Fundacja Focused Ultrasound uznała Virginia Tech i Children’s National za Centra Doskonałości w tej dziedzinie, łącząc zespoły ekspertów klinicznych, badaczy i technologów.
Od badań podstawowych do przełomu terapeutycznego
Zespół badawczy planuje w pierwszym etapie testować technologię ultradźwięków w modelach niedoboru kreatyny, aby ocenić, czy pozwoli ona przywrócić prawidłową masę mózgu i funkcje neurologiczne.
To był moment, który naprawdę mnie podekscytował – znalazłem laboratorium, w którym mogłem przejść od badań podstawowych do czegoś, co mogłoby pomóc pacjentom – podkreśla Chen.
Kiedy Fred zapytał mnie: “Czy jesteś zainteresowany tym projektem?”, odpowiedziałem:
“Tak, oczywiście”.
Efektem współpracy ma być nie tylko rozwój nowej metody leczenia, ale również stworzenie solidnych podstaw pod przyszłe badania kliniczne, które mogłyby realnie wpłynąć na jakość życia pacjentów z rzadkimi schorzeniami neurologicznymi.
Główne wnioski
- GREmLN to nowy model AI opracowany przez Chan Zuckerberg Initiative, zaprojektowany do dekodowania zachowań komórkowych poprzez analizę interakcji genów.
- Model został przeszkolony na bazie ponad 11 milionów punktów danych z platformy CellxGene, obejmujących różne typy tkanek i komórek.
- GREmLN wykorzystuje logikę molekularną, by przewidywać wczesne objawy chorób, wskazywać cele terapeutyczne i wspierać rozwój skuteczniejszych leków.
- Model dołącza do rodziny biomodeli AI CZI, w tym do TranscriptFormer, i stanowi element otwartej platformy badawczej dostępnej globalnie dla naukowców.
Źródło:
- Virginia Tech
