Naukowcy z Centrum Guzów Mózgu przy Instytucie Neurologii Gardnera Uniwersytetu w Cincinnati opisali pierwszy na świecie przypadek całkowitej remisji agresywnego raka przysadki mózgowej po zastosowaniu nowatorskiej immunoterapii opartej na analizie genomowej guza. Zdaniem badaczy odkrycie może zmienić standard leczenia jednych z najtrudniejszych nowotworów neuroendokrynnych, które dotychczas bardzo słabo odpowiadały na klasyczne terapie. Wyniki badań opublikowano 1 maja 2026 roku w czasopiśmie „Surgical Neurology International”.
Z tego artykułu dowiesz się…
- dlaczego agresywne guzy przysadki mózgowej są wyjątkowo trudne w leczeniu
- w jaki sposób analiza genomowa pozwoliła dobrać skuteczną immunoterapię
- jak doszło do pierwszej na świecie całkowitej remisji raka przysadki po immunoterapii
- dlaczego badacze chcą wprowadzić profilowanie DNA guzów przysadki jako standard kliniczny
Agresywne guzy przysadki mózgowej należą do najtrudniejszych nowotworów
Guzy przysadki mózgowej są stosunkowo częste, jednak ich agresywne postacie – określane jako agresywne gruczolaki przysadki (APA) oraz rak przysadki mózgowej (PC) – występują rzadko i stanowią ogromne wyzwanie terapeutyczne. Nowotwory te:
- często szybko nawracają,
- wykazują oporność na leczenie,
- mogą naciekać okoliczne struktury mózgu,
- prowadzą do ciężkich zaburzeń neurologicznych i hormonalnych.
Standardowe metody leczenia obejmują:
- chirurgię,
- radioterapię,
- chemioterapię temozolomidem.
Jednak skuteczność tych terapii pozostaje ograniczona, szczególnie w przypadku nawrotowych i biologicznie agresywnych guzów. Dr Jonathan Forbes z Uniwersytetu w Cincinnati podkreślił:
Do tej pory immunoterapia zrewolucjonizowała leczenie pacjentów z przerzutowym czerniakiem i niedrobnokomórkowym rakiem płuc, ale do niedawna nie była dostępna dla pacjentów z agresywnym rakiem przysadki mózgowej.
Pacjent zgłosił się z utratą wzroku
Opisany w publikacji pacjent początkowo zgłosił się do lekarzy z postępującą utratą wzroku. Badania wykazały obecność guza przysadki mózgowej. Nowotwór został całkowicie usunięty chirurgicznie, a pacjent odzyskał wzrok po operacji. Jednak analiza patologiczna wykazała, że guz charakteryzował się wyjątkowo agresywnym profilem biologicznym. Po zabiegu zastosowano radioterapię i przez około rok nie obserwowano wznowy choroby. Następnie doszło jednak do nawrotu nowotworu.
Standardowe leczenie okazało się nieskuteczne
Po nawrocie choroby pacjent rozpoczął leczenie temozolomidem – standardowym lekiem stosowanym w agresywnych guzach przysadki. Terapia nie zatrzymała jednak progresji nowotworu. Guz nadal się powiększał, prowadząc do:
- wieloogniskowego wzrostu,
- postępujących objawów neurologicznych,
- podwójnego widzenia,
- pogorszenia jakości życia.
Sytuacja kliniczna była na tyle trudna, że pacjent rozważał objęcie opieką hospicyjną.
Analiza genomowa guza zmieniła przebieg leczenia
Przełom nastąpił po przeprowadzeniu szczegółowej analizy genomowej nowotworu. Badacze wykryli mutację dotyczącą mechanizmu naprawy niedopasowanych genów (mismatch repair deficiency). Tego typu mutacje mogą prowadzić do produkcji białek pozwalających nowotworowi „ukrywać się” przed układem odpornościowym. Immunoterapia umożliwia zablokowanie tego mechanizmu i ponowną aktywację odpowiedzi immunologicznej organizmu przeciwko komórkom nowotworowym. Dr Forbes wyjaśnił:
Po dogłębnej analizie genomiki guza udało nam się zapisać pacjenta do odpowiedniego badania klinicznego.
Pierwsza na świecie całkowita remisja raka przysadki
Zastosowana immunoterapia przyniosła spektakularny efekt kliniczny. Nowotwór całkowicie zniknął, a objawy neurologiczne ustąpiły.
Stosując ten oparty na naukowych podstawach schemat leczenia, udało mu się wyleczyć raka. Podwójne widzenie całkowicie ustąpiło po zastosowaniu immunoterapii. Był to pierwszy na świecie przypadek całkowitej odpowiedzi, co oznacza, że rak całkowicie zniknął i nie powrócił po odstawieniu leków.
Badacze podkreślają, że osiągnięcie całkowitej remisji w przypadku agresywnego raka przysadki jest wydarzeniem bez precedensu.
Kolejne przypadki całkowitej odpowiedzi po immunoterapii
Od czasu publikacji pierwszego raportu lekarze z różnych krajów zaczęli identyfikować podobne przypadki. Według zespołu z Cincinnati:
- trzech kolejnych pacjentów z agresywnymi guzami przysadki lub rakiem przysadki osiągnęło całkowitą odpowiedź po immunoterapii,
- wspólnym elementem były określone mutacje DNA związane z mechanizmem naprawy niedopasowanych genów.
To sugeruje, że odpowiednio dobrana immunoterapia może mieć znacznie szersze zastosowanie w leczeniu tych nowotworów.
Badacze apelują o rutynowe badania genomowe guzów przysadki
Zespół naukowców uważa, że profilowanie genetyczne powinno stać się standardem diagnostycznym u pacjentów z agresywnymi guzami przysadki.
W tym manuskrypcie zaznaczyliśmy, że tego typu nowotwory mają pewne mutacje DNA, w tym mutacje w mechanizmie naprawy niezgodności. Lekarze w całym kraju i na świecie muszą o tym wiedzieć, aby móc poszukiwać mutacji.
Forbes dodał:
Jeśli DNA nowotworu pasuje do określonego profilu, pacjenci powinni mieć natychmiastowy, rozszerzony dostęp do tych potencjalnie ratujących życie leków.
Immunoterapia może zostać rozszerzona na glejaka wielopostaciowego
Naukowcy planują obecnie rozszerzenie badań na glejaka wielopostaciowego – jeden z najbardziej agresywnych i śmiertelnych nowotworów mózgu. Planowane badanie fazy 1 ma wykorzystywać:
- immunoterapię,
- technologię nawigowanych skupionych ultradźwięków,
- mechanizmy umożliwiające przekroczenie bariery krew–mózg.
Celem będzie zwiększenie skuteczności leków immunoonkologicznych w guzach mózgu, które dotychczas bardzo słabo odpowiadały na tego typu leczenie.
Przełom dla neuroonkologii i medycyny precyzyjnej
Opisany przypadek stanowi ważny przykład rozwoju medycyny precyzyjnej w neuroonkologii. Zamiast stosowania uniwersalnych schematów terapeutycznych lekarze coraz częściej dobierają leczenie na podstawie indywidualnego profilu molekularnego nowotworu. W przypadku agresywnych guzów przysadki może to oznaczać:
- wcześniejsze wykrywanie mutacji predykcyjnych,
- bardziej skuteczne leczenie celowane,
- ograniczenie nieskutecznej chemioterapii,
- wydłużenie przeżycia pacjentów.
Główne wnioski
- Naukowcy z Uniwersytetu w Cincinnati opisali pierwszy na świecie przypadek całkowitej remisji raka przysadki mózgowej po zastosowaniu immunoterapii.
- Kluczowe znaczenie miała analiza genomowa guza, która wykazała mutację w mechanizmie naprawy niedopasowanych genów.
- Po immunoterapii nowotwór całkowicie zniknął, a pacjent odzyskał pełną sprawność neurologiczną, w tym ustąpienie podwójnego widzenia.
- Od czasu publikacji pierwszego przypadku potwierdzono trzy kolejne całkowite odpowiedzi u pacjentów z agresywnymi guzami przysadki na świecie.
Źródło:
- https://surgicalneurologyint.com/surgicalint-articles/predictive-capacity-of-mismatch-repair-status-in-the-use-of-immune-checkpoint-inhibitors-for-the-treatment-of-aggressive-pituitary-tumors-and-pituitary-carcinomas-an-illustrative-case-report-and-lite/
- https://link.springer.com/article/10.1007/s11102-025-01551-y
- University of Cincinnati
