Jeszcze kilka lat temu nowotwory mielodysplastyczne (MDS) określano mianem „zespołów”. Zmiana nazewnictwa, a także klasyfikacji WHO i ICC wiązała się z potrzebą podkreślenia onkologicznego charakteru tej choroby, gdyż dawny termin sugerował jej łagodny charakter. W związku z tym, że nowotwory MDS należą do chorób rzadkich, wiedza na ich temat wciąż nie jest wystarczająco rozpowszechniona, co sprzyja powstawaniu wielu nieprawdziwych przekonań. Odpowiedzią na ten problem jest kampania Stowarzyszenia Hematoonkologiczni „Uwolnij się od transfuzji. Żyj z MDS lepiej i dłużej”, w ramach której obalane są najczęściej powielane mity dotyczące tej choroby.
Nowotwory mielodysplastyczne to schorzenie, w którym szpik kostny przestaje prawidłowo produkować komórki krwi, prowadząc do niedokrwistości, neutropenii lub małopłytkowości. Najczęstszym objawem tych stanów jest m.in. uczucie zmęczenia, osłabienie i zadyszka. Co więcej, choroba ta istotnie wpływa na codzienne funkcjonowanie pacjentów i często może przechodzić w ostrą białaczkę szpikową. Przez lata utarło się przekonanie, że regularne transfuzje krwi to skuteczna forma leczenia tego groźnego nowotworu, tymczasem jest to jedynie metoda łagodząca objawy, która w dłuższej perspektywie może prowadzić do transfuzjozależności i dalszej progresji. Jakie inne powszechne mity narosły wokół MDS?
Z tego artykułu dowiesz się…
- Czym są nowotwory mielodysplastyczne (MDS) i jakie są ich najczęstsze objawy.
- Jakie mity na temat MDS warto obalić, by lepiej zrozumieć chorobę.
- Jakie metody leczenia MDS są obecnie dostępne i czym grozi transfuzjozależność.
- Dlaczego edukacja i dostęp do nowoczesnych terapii mają kluczowe znaczenie w walce z MDS.
Mit 1: MDS to tylko osłabienie
Wrzeczywistości jest to poważne schorzenia, na które w Polsce cierpi około 4,7 tysiąca osób, a każdego roku diagnozuje się kolejne 1,5 tysiąca przypadków. MDS może być rozpoznane wyłącznie przez lekarza, a diagnoza opiera się na analizie objawów, wywiadzie z pacjentem oraz wynikach badań morfologicznych. Przebieg choroby może być bardzo różny – w przypadku postaci niższego ryzyka mediana przeżycia wynosi około 8 lat, natomiast w MDS wyższego ryzyka zwykle nie przekracza półtora roku. Z kolei średni czas całkowitego przeżycia to od 15 do 30 miesięcy, a ryzyko przejścia choroby w ostrą białaczkę szpikową w ciągu 5 lat wynosi od 25 do 35 proc., w zależności od stopnia MDS. Warto jednak podkreślić, że pacjenci mają dziś dostęp do skutecznych metod leczenia, które mogą wydłużyć i polepszyć jakość ich życia.
Dzięki właściwemu nadzorowi medycznemu i leczeniu zgodnemu z obowiązującymi standardami, wielu z chorych na MDS może prowadzić dobrej jakości życie przez wiele lat. Poprawie skuteczności terapii mogłoby sprzyjać m.in. szersze udostępnienie refundacji dla luspaterceptu, nowoczesnego leku, który uniezależnia od transfuzji. Obecnie jest on stosowany jedynie u pacjentów, którzy nie odpowiadają na leczenie erytropoetyną lub się do niego nie kwalifikują, a jednocześnie mają obecne syderoblasty pierścieniowate lub mutację SF3B1. Tymczasem zgodnie z rejestracją przez Europejską Agencję Leków (EMA), dostęp do tej terapii powinni mieć także pacjenci bez tych cech.
Mit 2: Nowotwory MDS to ciągłe transfuzje krwi
Terapia pacjentów chorych na MDS niskiego ryzyka koncentruje się głównie na poprawie wyników hematologicznych, czyli zwiększeniu liczby krwinek, których niedobór jest widoczny w wynikach morfologii. Najczęściej dotyczy to niedoboru krwinek czerwonych, dlatego leczenie niedokrwistości jest kluczowe. Celem leczenia chorych na MDS niższego ryzyka powinno być m.in. zmniejszenie potrzeby przetoczeń koncentratu krwinek czerwonych i/lub płytek krwi, wydłużenie czasu do transformacji do MDS wyższego ryzyka lub ostrej białaczki szpikowej, a także wydłużenia życia i poprawa jego jakości. U chorych na nowotwory mielodysplastyczne niskiego ryzyka istnieje również możliwość zastosowania następujących metod leczenia:
- leczenie objawowe np.: transfuzje krwi;
- wykorzystanie czynników wzrostu np.: hormony stosowane podskórnie;
- farmakoterapii np.: leki celowane stosowane podskórnie;
- allogeniczne przeszczepienia krwiotwórczych komórek; macierzystych szpiku.
Mit 3: Transfuzje wpływają jedynie pozytywnie na zdrowie pacjenta
Choć transfuzje krwi nierzadko ratują życie, ich częste stosowanie może prowadzić do tzw. transfuzjozależności, która nie tylko znacząco obniża jakość życia pacjentów, ale także stanowi poważne obciążenie dla systemu opieki zdrowotnej. Warto przy tym pamiętać, że przetoczenia krwi nie eliminują przyczyny choroby, a jedynie łagodzą jej objawy. Co więcej, metoda ta wiąże się z ryzykiem działań niepożądanych, z których najczęstszym jest przeładowanie żelazem, mogące dodatkowo osłabić organizm chorego.
Każde przetoczenie krwinek czerwonych zwiększa ilość żelaza we krwi, a jego nadmiar może z czasem prowadzić do uszkodzenia wątroby, serca lub trzustki. W takim przypadku stosuje się leczenie chelatujące, które pozwala usunąć nadmiar żelaza z organizmu. Jest to jednak dodatkowe obciążenie dla chorego.
Mit 4: Przetoczenie krwi jest możliwe w każdej chwili
W rzeczywistości krwi często brakuje – szczególnie w okresach zwiększonego zapotrzebowania lub mniejszej aktywności dawców. Dostępność krwi zależy także od grupy. W Polsce najwięcej osób posiada krew grupy A RhD+ i O RhD+, a najmniej w B RhD- i AB RhD-. Oznacza to, że nawet często występujące grupy są równie mocno obciążone zapotrzebowaniem, a w przypadku rzadkich grup liczba potencjalnych dawców jest bardzo ograniczona.
Zapasy w bankach krwi coraz częściej bywają niewystarczające, by zaspokoić potrzeby wszystkich pacjentów. Potwierdza to aktualny stan zapasów w regionalnych centrach krwiodawstwa – wiele grup krwi, w tym 0 Rh-, B Rh- czy AB Rh-, znajduje się obecnie w stanie potrzeby lub pilnej potrzeby. Równocześnie, w niektórych centrach występują nawet tymczasowe ograniczenia przyjmowania pełnej krwi z powodu nadwyżek zapasów. Dlatego tak ważne jest racjonalne gospodarowanie tym bezcennym zasobem i stosowanie alternatyw dla transfuzji wszędzie tam, gdzie to możliwe.
Mit 5: MDS można się zarazić
Nowotwory mielodysplastyczne nie są zaraźliwe. W większości przypadków przyczyna ich występowania nie jest jednak obecnie znana. Co więcej, większość pacjentów to osoby po 60. roku życia, a choroba ta rzadko ma podłoże dziedziczne.
MDS to choroba złożona i niejednorodna, dlatego tak ważna jest świadomość jej podziału. W wielu przypadkach choroba ta ma postać pierwotną, która rozwija się bez uchwytnej przyczyny. Z kolei postać wtórna, może być powikłaniem wcześniejszego leczenia onkologicznego np.: chemioterapii lub wynikiem ekspozycji na szkodliwe substancje chemiczne, takie jak benzen, toluen czy ksylen.
Dlaczego warto wiedzieć więcej o MSD?
Obalenie najczęściej powielanych mitów dotyczących nowotworów mielodysplastycznych pozwala lepiej zrozumieć istotę choroby i ograniczyć dezinformację. W ramach kampanii edukacyjnej Stowarzyszenia Hematoonkologiczni „Uwolnij się od transfuzji. Żyj z MDS lepiej i dłużej” eksperci podkreślają, że tylko rzetelna wiedza umożliwia właściwe podejście do diagnostyki i leczenia chorych na MDS.
Diagnoza poważnej choroby to moment ogromnego szoku, lęku i niepewności. W takim stanie trudno samodzielnie poszukiwać i weryfikować informacje dotyczące choroby czy tego jakie pierwsze kroki w leczeniu należy podjąć. Dlatego tak ważne jest, aby upowszechniać rzetelną wiedzę na temat MDS. Wówczas pacjent już w chwili rozpoznania choroby będzie wiedział, z czym ma do czynienia, lub będzie mógł łatwo dotrzeć do sprawdzonych, wiarygodnych informacji. To sprawi, że będą mieli możliwość podjęcia bardziej świadomych decyzji terapeutycznych – przekonuje Katarzyna Lisowska, liderka Stowarzyszenia Hematoonkologiczni.
Po więcej informacji na temat kampanii zapraszamy na stronę internetową https://hematoonkologiczni.pl/
O Hematoonkologiczni
Hematoonkologiczni – to stowarzyszenie chorych i ich bliskich, które powstało 6 lat temu dla ludzi chorych na nowotwory hematologiczne i ich rodzin. W tym czasie organizacja brała czynny udział w szkoleniach, spotkaniach w Sejmie i Senacie oraz walczyła o dostęp do nowoczesnych terapii dla pacjentów hematoonkologicznych. Jednym z celów organizacji jest zmiana postrzegania chorób hematoonkologicznych, jako tych, które dotykają tylko osoby starsze – coraz więcej pacjentów bowiem to ludzie młodzi. Codzienność stowarzyszenia to wsparcie chorych, przekazywanie im niezbędnej wiedzy i wskazówek, pozwalających oswoić się z chorobą i poruszać sprawnie po systemie opieki zdrowotnej.
Główne wnioski
- Nowotwory mielodysplastyczne to poważna choroba onkologiczna, której nie należy utożsamiać wyłącznie z łagodnym osłabieniem czy anemią.
- Transfuzje krwi łagodzą objawy MDS, ale nie leczą przyczyny choroby i mogą prowadzić do transfuzjozależności i powikłań związanych z nadmiarem żelaza.
- Luspatercept to nowoczesna terapia, która mogłaby znacząco poprawić jakość życia pacjentów z MDS, jednak dostęp do niej w Polsce jest ograniczony.
- Kampania „Uwolnij się od transfuzji. Żyj z MDS lepiej i dłużej” edukuje i wspiera pacjentów w podejmowaniu świadomych decyzji terapeutycznych.
Źródło:
- Materiał prasowy
