Europejska Agencja Leków (EMA) opublikowała komunikat dotyczący wycofania leku Alofisel z rynku Unii Europejskiej. Decyzja została podjęta po ocenie wyników najnowszego badania ADMIRE-CD II, które nie potwierdziło skuteczności leku w leczeniu złożonych przetok odbytu u dorosłych z chorobą Leśniowskiego-Crohna.
Dlaczego Alofisel zostaje wycofany?
Alofisel, lek zawierający darwadstrocel – mezenchymalne komórki macierzyste z tkanki tłuszczowej dorosłych dawców, był stosowany u pacjentów, dla których konwencjonalne metody leczenia przetok okołoodbytniczych nie przyniosły rezultatów. Lek dopuszczono do obrotu w 2018 roku, a główną podstawą decyzji o wycofaniu leku są wyniki badania ADMIRE-CD II.
Badanie to objęło 568 pacjentów i wykazało, że Alofisel nie jest skuteczniejszy niż placebo w osiągnięciu remisji przetok po 24 tygodniach. Wyniki wskazały:
- 48,76% remisji w grupie Alofiselu,
- 46,32% remisji w grupie placebo,
- Różnica wynosiła jedynie 2,37% (p=0,571).
Bezpieczeństwo leku i wyniki badań
Podczas badania ADMIRE-CD II nie zidentyfikowano nowych sygnałów dotyczących bezpieczeństwa. Profil bezpieczeństwa Alofiselu pozostaje zgodny z wcześniejszymi badaniami. Niemniej jednak, ze względu na brak udowodnionej skuteczności klinicznej, korzyści ze stosowania leku nie przewyższają ryzyka z nim związanego.
Konsekwencje dla pacjentów
Pacjenci, którzy mieli być leczeni Alofiselem, powinni jak najszybciej skonsultować się z lekarzem w celu omówienia alternatywnych metod leczenia.
Najważniejsze informacje dla pacjentów:
- Alofisel nie będzie dostępny po 13 grudnia 2024 roku.
- Lek nie wykazał wyższej skuteczności niż placebo w leczeniu złożonych przetok okołoodbytniczych.
- Brak nowych zastrzeżeń dotyczących bezpieczeństwa.
Informacje dla pracowników służby zdrowia
EMA podkreśla, że Alofisel nie powinien być przepisywany nowym pacjentom po 13 grudnia 2024 r. Firma odpowiedzialna za lek nie była w stanie dostarczyć dodatkowych danych potwierdzających jego skuteczność. Szczegółowy komunikat DHPC zostanie wkrótce przekazany pracownikom służby zdrowia, a także opublikowany na stronie EMA.
Podsumowanie dla specjalistów:
- Wyniki ADMIRE-CD II nie osiągnęły pierwszorzędowego ani drugorzędowych punktów końcowych.
- Profil bezpieczeństwa pozostaje stabilny, ale brak klinicznych korzyści.
- Należy wstrzymać rozpoczynanie nowych terapii Alofiselem.
Znaczenie decyzji i przyszłość terapii zaawansowanych
Decyzja o wycofaniu Alofiselu to dowód na wysokie standardy oceny skuteczności i bezpieczeństwa leków w UE. Pomimo obiecującej koncepcji terapeutycznej, mezenchymalne komórki macierzyste Alofiselu nie spełniły oczekiwań w praktyce klinicznej. Dla specjalistów jest to sygnał do dalszej obserwacji badań nad zaawansowanymi terapiami komórkowymi, które mogą przynieść skuteczne rozwiązania w przyszłości.
Źródło:
- EMA
- URPL
