Nowatorski lek opracowany przez BioNTech i DualityBio – trastuzumab pamirtekan (BNT323/DB-1303) – osiągnął główny punkt końcowy w analizie tymczasowej badania fazy 3, prowadzonego u pacjentek z HER2-dodatnim przerzutowym lub nieoperacyjnym rakiem piersi. Ten koniugat przeciwciało-lek (ADC) nowej generacji wykazał znaczącą skuteczność w porównaniu do stosowanego standardowo T-DM1, otwierając drogę do jego rejestracji i potencjalnie zmieniając podejście do leczenia nowotworów litych z ekspresją HER2 – także w grupach dotąd pomijanych w terapii celowanej. Wynik ten stanowi kamień milowy we współpracy obu firm i sygnalizuje nową erę w personalizowanej onkologii.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Jakie wyniki osiągnął lek trastuzumab pamirtekan (BNT323/DB-1303) w badaniu fazy 3 u pacjentek z HER2-dodatnim rakiem piersi.
- Dlaczego współpraca BioNTech i DualityBio może zrewolucjonizować leczenie nowotworów litych.
- Na czym polega mechanizm działania ADC nowej generacji i jakie ma znaczenie dla onkologii precyzyjnej.
- Jakie są kolejne kroki rozwoju leku i gdzie planowane są dalsze badania oraz rejestracja.
Precyzyjna onkologia w natarciu – sukces leku BioNTech i DualityBio
5 września 2025 roku firmy BioNTech SE oraz Duality Biologics (DualityBio) ogłosiły przełomowy wynik badania fazy 3 swojego innowacyjnego leku – trastuzumabu pamirtekanu (BNT323/DB-1303), będącego koniugatem przeciwciało-lek (ADC) nowej generacji. Preparat ten osiągnął główny punkt końcowy w zakresie przeżycia bez progresji choroby (PFS) u pacjentek z HER2-dodatnim przerzutowym lub nieoperacyjnym rakiem piersi, które wcześniej były leczone trastuzumabem i chemioterapią taksanową.
Wstępna analiza danych, oceniona przez Blinded Independent Central Review (BICR) oraz zatwierdzona przez Niezależny Komitet Monitorujący Dane (IDMC), daje silne podstawy do rozpoczęcia procedury rejestracyjnej leku w Chinach i kontynuacji rozwoju klinicznego na skalę globalną.
Przełom w badaniu NCT06265428 – szczegóły kliniczne
Badanie fazy 3 (NCT06265428) zostało przeprowadzone w 48 ośrodkach na terenie Chin i objęło 228 pacjentek. Celem było porównanie skuteczności i bezpieczeństwa trastuzumabu pamirtekanu z dotychczas stosowanym trastuzumabem emtanzyną (T-DM1) u kobiet z HER2-dodatnim rakiem piersi, które wcześniej otrzymały standardowe leczenie.
Główny punkt końcowy – przeżycie bez progresji choroby (PFS) – został osiągnięty zgodnie z wcześniej zdefiniowanymi kryteriami badania. Badanie obejmuje również punkty drugorzędowe, takie jak całkowite przeżycie, obiektywny wskaźnik odpowiedzi, czas trwania odpowiedzi oraz profil bezpieczeństwa.
Trastuzumab pamirtekan – innowacyjny ADC nowej generacji
Lek BNT323/DB-1303 to inhibitor topoizomerazy-1 trzeciej generacji, opracowany na platformie Duality Immune Toxin Antibody Conjugates (DITAC) firmy DualityBio. Jego celem jest białko HER2 – receptor naskórkowego czynnika wzrostu typu 2, występujący w wielu nowotworach litych, m.in. raku piersi, endometrium czy żołądka.
W badaniach przedklinicznych i wczesnych fazach klinicznych trastuzumab pamirtekan wykazał aktywność przeciwnowotworową zarówno wobec guzów HER2-dodatnich, jak i HER2-niskoaktywnych, co czyni go potencjalnie przełomową opcją leczenia również dla pacjentek dotąd niekwalifikujących się do terapii anty-HER2.
To kamień milowy w owocnej współpracy z naszymi kolegami z DualityBio – powiedział prof. Özlem Türeci, dr n. med., dyrektor medyczny i współzałożyciel BioNTech. Wierzymy, że trastuzumab pamirtekan jest kandydatem na lek przeciwnowotworowy (ADC) o ogromnym potencjale, co czyni go ważnym atutem w naszej globalnej strategii onkologicznej, obejmującej podejścia skojarzone. Jest to pierwszy z naszych programów onkologicznych w późnej fazie, który osiągnął swój główny punkt końcowy w kluczowym badaniu fazy 3, a także podkreśla nasze zaangażowanie w dostarczanie pacjentom innowacyjnych terapii onkologicznych o odmiennych profilach.
Z kolei dr Hua Mu, Global Medical Officer w DualityBio, podkreśliła znaczenie wyników dla chińskich pacjentek:
Z ponad 350 000 nowych przypadków rocznie, rak piersi ma wysoki wskaźnik zapadalności w Chinach, co czyni go drugim najczęściej występującym nowotworem złośliwym wśród Chinek. Pozytywne wyniki z fazy 3 i osiągnięcie przez trastuzumab pamirtekanu głównego punktu końcowego w analizie wstępnej wskazują na potencjał programu BNT323/DB-1303, aby stać się nową opcją leczenia pacjentek z rakiem piersi.
Plany rejestracyjne i dalsze badania
Na podstawie uzyskanych wyników firma DualityBio planuje rozpocząć rozmowy z Chińską Narodową Agencją Produktów Medycznych (NMPA) w sprawie złożenia wniosku o licencję na lek biologiczny (BLA) dla trastuzumabu pamirtekanu.
Równolegle partnerzy kontynuują badania globalne, m.in. DYNASTY-Breast02 (NCT06018337), rozpoczęte w styczniu 2024 roku. Celem jest ocena skuteczności leku u pacjentek z przerzutowym rakiem piersi HR+ i niską ekspresją HER2, które przestały odpowiadać na terapię hormonalną i/lub leczenie inhibitorami CDK4/6.
Kontekst rynkowy i rosnąca rola biomarkerów HER2
Nowe podejście do leczenia raka piersi opiera się na precyzyjnej klasyfikacji pacjentek według ekspresji biomarkerów, takich jak HER2. W tym kontekście warto odnotować, że Roche Holding AG uzyskało w 2025 roku rozszerzenie zgody CE IVDR dla testu VENTANA HER2 (4B5), który pozwala identyfikować pacjentki z HER2-ultralow oraz HER2-dodatnim rakiem dróg żółciowych.
To narzędzie diagnostyczne, zautomatyzowane i ustandaryzowane, staje się nieodzownym elementem w kwalifikacji pacjentek do nowych terapii ADC, takich jak ENHERTU® (trastuzumab derukstekan) czy ZIIHERA® (zanidatamab-hrii).
BioNTech i DualityBio – partnerstwo o dużym potencjale
Strategiczna współpraca pomiędzy BioNTech, a DualityBio została nawiązana w kwietniu 2023 roku i skupia się na rozwoju zaawansowanych koniugatów ADC dla nowotworów litych. BioNTech posiada prawa handlowe do leku z wyłączeniem Chin kontynentalnych i regionów specjalnych, które pozostają w gestii DualityBio.
Dzięki połączeniu kompetencji w zakresie immunoterapii, inżynierii białek i platform ADC nowej generacji, partnerzy mają szansę znacząco przyspieszyć dostęp pacjentów do skutecznych, spersonalizowanych terapii.
Główne wnioski
- Trastuzumab pamirtekan (BNT323/DB-1303) osiągnął główny punkt końcowy w badaniu fazy 3 – przeżycie bez progresji choroby (PFS) – w porównaniu do T-DM1 u pacjentek z HER2-dodatnim przerzutowym rakiem piersi.
- Badanie NCT06265428 objęło 228 pacjentek w Chinach i zostało zatwierdzone przez niezależne komitety monitorujące, co otwiera drogę do rejestracji leku w Chinach.
- Trastuzumab pamirtekan to koniugat ADC nowej generacji działający także w HER2-low i HER2-ultralow, co poszerza grupę kwalifikujących się pacjentek.
- Współpraca BioNTech i DualityBio może znacząco przyczynić się do rozwoju globalnych terapii precyzyjnych dla nowotworów litych, szczególnie w populacjach trudnych do leczenia.
Źródło:
- BioNTech
