Firma Bayer, we współpracy ze swoimi spółkami zależnymi BlueRock Therapeutics i AskBio, ogłosiła rozpoczęcie dwóch zaawansowanych badań klinicznych nad innowacyjnymi terapiami choroby Parkinsona. Badania te – jedno w fazie III (terapia komórkowa bemdaneprocel) i drugie w fazie II (terapia genowa AB-1005) – stanowią kamień milowy w rozwoju terapii modyfikujących przebieg tej neurodegeneracyjnej choroby. Bayer jako pierwsza firma farmaceutyczna rozwija równolegle dwa przełomowe podejścia terapeutyczne: komórkowe i genowe, otwierając nowy rozdział w leczeniu jednej z najczęstszych chorób neurodegeneracyjnych na świecie.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Jakie nowe terapie Bayer rozwija w leczeniu choroby Parkinsona.
- Na czym polega działanie bemdaneprocelu i AB-1005.
- Jakie są cele i zakres badań exPDite-2 i REGENERATE-PD.
- Dlaczego terapie komórkowe i genowe mogą zmienić przyszłość leczenia PD.
Bayer – dwutorowe podejście do leczenia Parkinsona
Bayer, za pośrednictwem spółek BlueRock Therapeutics i AskBio, wdraża dwa niezależne, ale komplementarne programy badań klinicznych. Obie terapie są ukierunkowane na umiarkowaną postać choroby Parkinsona (PD), a ich celem jest nie tylko łagodzenie objawów, ale przede wszystkim modyfikacja przebiegu choroby.
Nasze dwutorowe podejście do leczenia choroby Parkinsona, wykorzystujące zarówno terapie komórkowe, jak i genowe, odzwierciedla naszą strategiczną wizję i maksymalizuje szanse na zaoferowanie nowej nadziei pacjentom – powiedział Christian Rommel, globalny dyrektor ds. badań i rozwoju w dziale farmaceutycznym firmy Bayer.
Terapia komórkowa bemdaneprocel – faza III badania exPDite-2
Terapia komórkowa bemdaneprocel (BRT-DA01), opracowana przez BlueRock Therapeutics, wykorzystuje komórki dopaminergiczne pochodzące z pluripotentnych ludzkich komórek macierzystych. Celem jest zastąpienie utraconych neuronów dopaminowych w mózgu osób chorych na Parkinsona.
Bemdaneprocel ma na celu zastąpienie tych utraconych komórek nowymi neuronami produkującymi dopaminę i z dumą informujemy, że kluczowe badanie kliniczne fazy III exPDite-2, mające na celu zbadanie tego podejścia, jest już w toku – powiedziała dr Gabi Belfort z BlueRock.
Badanie exPDite-2 obejmie 102 uczestników i oceni skuteczność, bezpieczeństwo oraz wpływ terapii na funkcje motoryczne. Pierwszorzędowym punktem końcowym jest zmiana czasu aktywności (ON) bez uciążliwych dyskinez do 78. tygodnia obserwacji. Wcześniejsza faza I wykazała dobrą tolerancję i brak ciężkich zdarzeń niepożądanych, co otworzyło drogę do kontynuacji badań.
Terapia genowa AB-1005 – faza II badania REGENERATE-PD
Równolegle trwa rekrutacja do badania fazy II REGENERATE-PD z zastosowaniem terapii genowej AB-1005, opracowanej przez AskBio. AB-1005 to wektor AAV2, który dostarcza transgen kodujący czynnik neurotroficzny GDNF bezpośrednio do mózgu pacjenta.
Z radością informujemy o postępach w naszym badaniu klinicznym REGENERATE-PD w Europie, co naszym zdaniem stanowi ważną aktualizację dla pacjentów i społeczności medycznej – powiedział dr Adrian Kells z AskBio.
Badanie jest prowadzone w Niemczech, Polsce, Wielkiej Brytanii i USA. Celem jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności terapii u 87 pacjentów z umiarkowaną postacią PD. Nowatorskie podejście chirurgiczne z zastosowaniem konwekcyjnego wzmocnienia podawania i monitorowania MRI umożliwia precyzyjne dostarczenie GDNF do obszarów mózgu dotkniętych neurodegeneracją.
Choroba Parkinsona – pilna potrzeba nowych terapii
Choroba Parkinsona dotyka ponad 10 milionów ludzi na świecie i pozostaje nieuleczalna. Obecne terapie skupiają się głównie na objawach, nie zatrzymując postępu choroby. Utrata neuronów dopaminergicznych prowadzi do pogłębiających się zaburzeń motorycznych, jak również do objawów pozaruchowych, takich jak depresja, zmęczenie czy problemy poznawcze.
Uważamy, że istnieje duże zapotrzebowanie na terapie neuroregeneracyjne w chorobie Parkinsona – podkreśla dr Adrian Kells.
Terapie rozwijane przez Bayer mają na celu odbudowę uszkodzonych szlaków neuronalnych oraz przywrócenie funkcji dopaminergicznych w mózgu, co może stanowić istotny przełom w leczeniu PD.
Główne wnioski
- Bayer jako pierwszy rozwija równolegle terapie komórkowe i genowe w leczeniu choroby Parkinsona, zwiększając szanse na skuteczne leczenie modyfikujące przebieg choroby.
- Bemdaneprocel to terapia komórkowa z komórek macierzystych, wszczepianych do mózgu, mających zastąpić utracone neurony dopaminowe.
- AB-1005 to terapia genowa wykorzystująca GDNF, dostarczana bezpośrednio do mózgu, w celu wspierania regeneracji neuronów dopaminergicznych.
- Obie terapie są obecnie testowane w badaniach klinicznych fazy II i III, z udziałem pacjentów w USA, Wielkiej Brytanii, Niemczech i Polsce.
Źródło:
- Bayer
