FDA zaakceptowała plan badania fazy 2/3 dla laromestrocelu (Lomecel-B™) – eksperymentalnej terapii komórkowej w leczeniu choroby Alzheimera opracowywanej przez firmę Longeveron Inc. To porozumienie otwiera drogę do możliwej rejestracji leku w procedurze licencji biologicznej (BLA) na podstawie wyników tylko jednego, adaptacyjnego badania klinicznego.
Terapia z komórek macierzystych – nowy kierunek w leczeniu Alzheimera
Laromestrocel oparty jest na mezenchymalnych komórkach macierzystych (MSC) pochodzących od młodych, zdrowych dawców. W poprzednich badaniach wykazywał on dobry profil bezpieczeństwa oraz potencjalną skuteczność. Szczególnie istotne wyniki pochodziły z badania CLEAR-MIND fazy 2a – wykazano tam m.in. zmniejszenie atrofii mózgu i brak niepożądanych zmian typu ARIA w obrazowaniu.
Dzięki tym wynikom laromestrocel uzyskał status RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy), co zapewnia firmie Longeveron przyspieszony tryb oceny przez FDA, priorytetowe konsultacje i potencjalnie szybszą ścieżkę dopuszczenia do obrotu. Jest to pierwszy kandydat terapeutyczny w leczeniu choroby Alzheimera, który otrzymał takie wyróżnienie w obszarze terapii komórkowej.
Badanie fazy 2/3 – założenia i terminy
Zgodnie z ustaleniami, badanie fazy 2/3 ma ruszyć w drugiej połowie 2026 roku. Kluczowe punkty końcowe obejmują ocenę funkcji poznawczych oraz jakości życia pacjentów z łagodną postacią choroby Alzheimera. Warunkiem rozpoczęcia badania jest jednak pozyskanie dodatkowego finansowania – firma poszukuje środków niedłużnych lub partnerstwa branżowego.
Zgoda FDA oznacza, że pozytywne wyniki tego jednego badania mogą stanowić podstawę do złożenia wniosku BLA, a to znacznie skraca potencjalny czas wprowadzenia terapii na rynek.
Kondycja finansowa Longeveron i dalsze plany rozwojowe
W 2024 roku Longeveron odnotował dynamiczny wzrost przychodów o 237% r/r – do poziomu 2,4 mln dolarów. Główne źródło przychodów stanowiła produkcja kontraktowa (1 mln dolarów). Jednocześnie firma zredukowała koszty operacyjne o 13%, zmniejszając stratę netto do ok. 16 mln dolarów.
Firma prowadzi również zaawansowane prace nad terapią zespołu niedorozwoju lewego serca (HLHS). Zakończenie rekrutacji do badania HLHS fazy 2b planowane jest na II kwartał 2025 roku.
Źródło:
- Longeveron Inc.
- FDA
