AstraZeneca – poprzez swoją spółkę Alexion Pharmaceuticals, odpowiedzialną za choroby rzadkie – ogłosiła zawarcie nowej, strategicznej umowy z firmą Neurimmune. Kontrakt dotyczy rozwoju i potencjalnej komercjalizacji NI009, przedklinicznego przeciwciała monoklonalnego celującego w fibryle i złogi łańcucha lekkiego lambda u pacjentów z amyloidozą AL. Transakcja może osiągnąć wartość nawet 780 mln dolarów, jeśli wszystkie cele rozwojowe, regulacyjne i komercyjne zostaną spełnione. To kolejny etap wzmacniania pozycji AstraZeneca w segmencie terapii amyloidowych – obszarze, który pozostaje jednym z najbardziej wymagających i konkurencyjnych w medycynie chorób rzadkich.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Jak działa NI009 i dlaczego to przeciwciało monoklonalne może zmienić sposób leczenia amyloidozy AL.
- Jak wygląda struktura finansowa umowy AstraZeneca–Neurimmune i co oznacza potencjalna wartość 780 mln USD.
- Jakie doświadczenie i portfolio ma Neurimmune, które czyni firmę jednym z liderów w terapii chorób agregacji białek.
- Dlaczego AstraZeneca rozwija równolegle kilka leków amyloidowych, wykorzystując wnioski z badań NI006 i anselamimabu.
NI009 – nowy kandydat celowany w amyloidozę AL
Umowa licencyjna obejmuje wyłączne prawa Alexion do badań, rozwoju i komercjalizacji przeciwciała NI009. Związek ten:
- znajduje się w zaawansowanej fazie przedklinicznej,
- został zaprojektowany do usuwania fibryli łańcucha lekkiego lambda,
- ma potencjał do oczyszczania tkanek z toksycznych złogów amyloidu.
Neurimmune wyjaśnia, że amyloidoza AL jest chorobą rzadką, wywoływaną przez wadliwe komórki plazmatyczne w szpiku kostnym. Wytwarzane przez nie białka łańcucha lekkiego ulegają nieprawidłowemu fałdowaniu, tworząc toksyczne fibryle, które stopniowo uszkadzają serce, nerki oraz inne narządy. Jak podkreślił Roger Nitsch, dyrektor generalny Neurimmune:
NI009 wykazuje szeroką aktywność przeciwko amyloidom różnych podtypów łańcucha lekkiego lambda u pacjentów, pomimo dużej heterogeniczności klonalnej tej choroby.
Neurimmune będzie odpowiedzialna za pierwsze badanie kliniczne NI009, po czym program zostanie formalnie przekazany Alexion.
Warunki finansowe: do 780 mln USD i tantiemy od sprzedaży
W ramach porozumienia Alexion zapłaci Neurimmune:
- nieujawnioną płatność z góry,
- do 780 mln USD w ramach płatności kamieni milowych (rozwojowych, regulacyjnych i komercyjnych),
- zróżnicowane opłaty licencyjne od sprzedaży netto po ewentualnym zatwierdzeniu produktu.
To jedna z większych umów ostatnich lat w obszarze chorób agregacji białek.
Kontekst: poprzednia współpraca i portfolio AstraZeneca
To nie pierwsza współpraca firm. W 2022 roku AstraZeneca zapłaciła Neurimmune 30 mln USD za prawa do NI006 – kandydata na lek przeciwko amyloidozie ATTR. Dane z badania fazy 1 wykazały „znaczną” redukcję odkładania amyloidu w sercu przy wyższych dawkach.
Alexion posiada już w portfolio anselamimab, bardziej zaawansowany lek przeciw amyloidozie AL, pozyskany w 2021 r. poprzez przejęcie Caelum Biosciences. Jednak wyniki fazy 3 badania CARES rozczarowały – lek nie zmniejszył liczby zgonów ani hospitalizacji w populacji ogólnej.
Mimo to, Alexion wciąż dostrzega potencjał anselamimabu, szczególnie w wybranych podgrupach. Gianluca Pirozzi z Alexion powiedział:
To ogłoszenie jest następstwem kluczowych wyników programu klinicznego CARES fazy 3 firmy Alexion, które wykazały potencjał anselamimabu jako pierwszego w swojej klasie środka usuwającego fibryle, poprawiającego przeżywalność i wyniki kardiologiczne u pacjentów z zaawansowaną amyloidozą AL-kappa.
Dodał również:
Rozszerzając naszą współpracę z Neurimmune, chcemy wykorzystać najważniejsze wnioski z programu CARES do opracowania NI009 jako uzupełniającego środka usuwającego fibryle, co potencjalnie może przynieść korzyści większej liczbie pacjentów żyjących z amyloidozą AL.
Znaczenie kliniczne rozwijanych leków na amyloidozę AL
Amyloidoza AL to szczególnie trudna w leczeniu postać amyloidozy, obejmująca:
- wytwarzanie toksycznych białek łańcucha lekkiego (κ lub λ),
- ich agregację i tworzenie fibryli amyloidowych,
- odkładanie się w kluczowych narządach – najczęściej sercu i nerkach,
- stopniowe prowadzenie do niewydolności narządowej i wcześniejszej śmierci.
Bez leczenia mediany przeżycia w zaawansowanych stadiach choroby są bardzo niskie. Dlatego rozwój przeciwciał usuwających fibryle amyloidowe stanowi jeden z najbardziej obiecujących kierunków terapii.
Neurimmune – pionier w badaniach nad agregacją białek
Neurimmune to biofarmaceutyczna firma kliniczna specjalizująca się w projektowaniu przeciwciał nowej generacji do chorób związanych z patologicznie sfałdowanymi białkami. Jej portfolio obejmuje m.in.:
- cliramitug (NI006) – przeciwciało anty-ATTR (faza 3),
- AP-101 – terapia na SLA (faza 2),
- NG004 – przeciwciało anty-NogoA (faza 1) na urazy rdzenia kręgowego,
- NI009 – przedkliniczne przeciwciało anty-łańcuch lekki amyloidu do leczenia amyloidozy AL.
Firma ma wieloletnie doświadczenie w usuwaniu amyloidu – mechanizm, który jest obecnie jednym z kluczowych trendów terapeutycznych w neurologii, kardiologii i chorobach rzadkich.
Główne wnioski
- AstraZeneca (Alexion) kupuje prawa do NI009, przeciwciała celującego w fibryle łańcucha lekkiego lambda, płacąc do 780 mln USD w ramach kamieni milowych.
- NI009 znajduje się w zaawansowanym rozwoju przedklinicznym i wykazuje szeroką aktywność wobec różnych podtypów amyloidu lambda, co potwierdził Roger Nitsch z Neurimmune.
- Nowa umowa uzupełnia dotychczasowe projekty, m.in. NI006 (anty-ATTR) i anselamimab, przy czym AstraZeneca planuje wykorzystać doświadczenia z badania fazy 3 CARES.
- Neurimmune pozostaje kluczowym partnerem naukowym, bazując na swojej wiedzy w zakresie terapii usuwających agregaty białkowe, w tym amyloidy ATTR, AL, SOD1 i NogoA.
Źródło:
- Neurimmune
