Alkermes ogłosił pozytywne wyniki badania fazy 2 Vibrance-2, w którym oceniano skuteczność aliksorekstonu – doustnego agonisty receptora oreksyny 2 – u pacjentów z narkolepsją typu 2. Badanie wykazało klinicznie istotną poprawę czuwania oraz redukcję nadmiernej senności w ciągu dnia w porównaniu z placebo. To pierwszy tego typu wynik dla leku działającego na pacjentów z NT2 bez potwierdzonego niedoboru oreksyny.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Czym jest aliksorexton i jak działa na receptory oreksyny 2.
- Jakie wyniki uzyskano w badaniu fazy 2 Vibrance-2 i dlaczego są przełomowe.
- Jak aliksorexton wpływa na objawy narkolepsji typu 2 – czuwanie i senność.
- Jakie są kolejne kroki Alkermes w rozwoju tego leku i co oznacza to dla pacjentów.
Co to jest aliksorexton i jak działa?
Aliksorexton (dawniej ALKS 2680) to eksperymentalny, selektywny agonista receptora oreksyny 2 (OX2R), opracowywany jako terapia podawana raz dziennie w leczeniu NT1, NT2 oraz idiopatycznej hipersomnii (IH). Oreksyna to neuropeptyd odpowiadający za regulację czuwania i snu. Aliksorexton aktywuje ten szlak, umożliwiając poprawę objawów u pacjentów z nadmierną sennością – nawet jeśli ich poziom oreksyny pozostaje prawidłowy.
Przebieg badania Vibrance-2
W badaniu fazy 2 (NCT06555783) wzięło udział 93 pacjentów z NT2, którzy zostali losowo przydzieleni do jednej z czterech grup: trzech grup aliksorekstonu (10 mg, 14 mg, 18 mg) oraz grupy placebo. Lek podawano raz dziennie przez osiem tygodni.
Główne punkty końcowe:
- Test utrzymania czuwania (MWT): dawki 14 mg i 18 mg wykazały statystycznie istotną poprawę (p<0,05).
- Skala senności Epworth (ESS): dawka 18 mg również osiągnęła istotność statystyczną względem placebo.
Pacjenci przyjmujący aliksorexton wykazali wyraźnie lepszą zdolność do utrzymania czuwania oraz niższy poziom senności w ciągu dnia w porównaniu z grupą placebo.
Co mówią naukowcy?
Dane dotyczące aliksorekstonu z badania Vibrance-2 stanowią pierwszy dowód w dużym, randomizowanym badaniu fazy 2, że agonista receptora oreksyny 2 może przynieść klinicznie istotną poprawę w zakresie czuwania i nadmiernej senności w ciągu dnia u pacjentów bez stwierdzonego niedoboru oreksyny, przy ogólnie dobrze tolerowanym profilu. Dane te są ekscytujące i stanowią ważny przełom w opracowywaniu potencjalnej nowej opcji leczenia dla pacjentów z narkolepsją typu 2 – powiedział Emmanuel Mignot, lekarz, doktor filozofii, profesor Craig Reynolds Medycyny Snu na Uniwersytecie Stanforda.
Jak natomiast podkreślił Craig Hopkinson, MD, dyrektor medyczny i wiceprezes wykonawczy ds. badań i rozwoju w Alkermes:
Pozytywne wyniki badania Vibrance-2 stanowią ważny kamień milowy dla społeczności pacjentów z narkolepsją i dla programu rozwoju aliksorektonu. […] Jesteśmy dumni, że jesteśmy liderem w przekładaniu innowacyjnych badań naukowych na potencjalną nową opcję leczenia dla pacjentów i z niecierpliwością oczekujemy na jak najszybsze przejście aliksorekstonu do fazy 3 badań rozwojowych.
Bezpieczeństwo i tolerancja
Aliksorexton był ogólnie dobrze tolerowany we wszystkich testowanych dawkach. Nie odnotowano poważnych zdarzeń niepożądanych ani niepokojących sygnałów dotyczących wątroby, nerek, EKG czy badań okulistycznych. Najczęstsze działania niepożądane to: częstomocz, bezsenność, parcie na mocz, zawroty głowy i ból głowy.
Co istotne, około 95% pacjentów ukończyło fazę badania i wzięło udział w pięciotygodniowym, otwartym przedłużeniu badania, które nadal trwa.
Plany na przyszłość
Firma Alkermes zapowiada rozpoczęcie globalnego programu fazy 3 badań aliksorekstonu w NT1 i NT2 już w pierwszym kwartale 2026 roku. Równolegle trwa rekrutacja do badania Vibrance-3 oceniającego aliksorexton w idiopatycznej hipersomnii (IH).
O firmie Alkermes plc
Alkermes plc to globalna firma biofarmaceutyczna z siedzibą w Dublinie, specjalizująca się w opracowywaniu innowacyjnych terapii dla pacjentów z zaburzeniami neurologicznymi i psychiatrycznymi. Posiada również centrum badawczo-rozwojowe w Massachusetts i zakład produkcyjny w Ohio. Firma koncentruje się na schorzeniach, dla których dostępne terapie są ograniczone lub niewystarczające – takich jak narkolepsja, idiopatyczna hipersomnia, schizofrenia czy uzależnienia.
W swoim portfolio Alkermes ma zarówno zarejestrowane leki, jak i obiecujące projekty w fazie badań klinicznych, w tym aliksorekton – doustny agonista receptora oreksyny 2, który wykazał skuteczność w leczeniu narkolepsji typu 1 i 2. Strategia firmy opiera się na łączeniu zaawansowanej nauki z praktycznym wdrażaniem terapii o rzeczywistym wpływie na życie pacjentów. Alkermes konsekwentnie rozwija swoje pipeline, kierując się hasłem: „wielka nauka, realny wpływ”.
Główne wnioski
- Aliksorexton wykazał skuteczność w poprawie czuwania i redukcji senności u pacjentów z NT2 w dużym badaniu fazy 2.
- Statystycznie istotne wyniki uzyskano dla dawek 14 mg i 18 mg w testach MWT i ESS.
- Profil bezpieczeństwa leku okazał się korzystny – bez poważnych działań niepożądanych.
- Firma Alkermes planuje rozpoczęcie fazy 3 badań w 2026 r., co może otworzyć drogę do nowej terapii NT2.
Źródło:
- Alkermes
