Spółka biotechnologiczna PolTREG SA podała pierwszemu pacjentowi lek w ramach badania klinicznego fazy II projektu PreTreg, którego celem jest zapobieganie wystąpieniu objawów cukrzycy typu 1. To pierwsze takie badanie na świecie, którego skutkiem może być opracowanie i rejestracja terapii pozwalającej zahamować chorobę jeszcze przed pojawieniem się jej klinicznych objawów. Projekt realizowany jest w Polsce dzięki dofinansowaniu Agencji Badań Medycznych o wartości 31,7 mln zł.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Jak działa innowacyjna terapia PolTREG i dlaczego może zapobiegać rozwojowi cukrzycy typu 1 jeszcze przed wystąpieniem objawów.
- Na czym polega badanie kliniczne fazy II projektu PreTreg i kto kwalifikuje się do udziału.
- Jakie instytucje wspierają projekt – od Agencji Badań Medycznych po amerykańską FDA.
- Jakie mogą być skutki pomyślnego zakończenia badania – zarówno dla pacjentów, jak i dla rynku farmaceutycznego.
PreTreg – innowacyjna strategia zatrzymania choroby przed jej wystąpieniem
Badanie kliniczne PreTreg prowadzone przez PolTREG obejmuje 150 pacjentów w wieku od 3 do 18 lat, u których – pomimo braku objawów klinicznych – stwierdzono cechy przedobjawowej cukrzycy typu 1. Oznacza to, że ich układ odpornościowy wykazuje już oznaki autoagresji wobec komórek wysp trzustkowych, ale destrukcja narządu jest na wczesnym etapie.
Terapia oparta jest na podaniu pacjentowi allogenicznych, modyfikowanych komórek T-regulatorowych (TREGS), których działanie immunomodulujące może zatrzymać rozwój choroby. Jak podkreśla spółka, zastosowanie leczenia w tej fazie stwarza unikalną możliwość zatrzymania procesu autoimmunologicznego, zanim dojdzie do zniszczenia trzustki i konieczności podawania insuliny.
Pierwszy pacjent otrzymał terapię – przełomowy etap dla spółki
Podanie pierwszemu pacjentowi leku nastąpiło 4 sierpnia 2025 roku. Jest to kluczowy moment w realizacji badania fazy II. Jak informuje PolTREG w raporcie bieżącym, pierwszorzędowym punktem końcowym jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności terapii. W badaniu przewidziano również grupę kontrolną, która otrzyma placebo.
Prof. Piotr Trzonkowski, prezes zarządu i współzałożyciel PolTREG SA, komentuje:
Współczesna medycyna na świecie coraz mocniej koncentruje się na terapiach stosowanych jeszcze przed pojawieniem się pierwszych objawów choroby. Nasza terapia doskonale wpisuje się w to podejście. Dzięki jej zastosowaniu na najwcześniejszym etapie rozwoju choroby spodziewamy się bardzo obiecujących rezultatów – być może nawet zahamowania jej rozwoju jeszcze przed wystąpieniem objawów klinicznych. W przypadku pomyślnego zakończenia badania, czyli potwierdzenia skuteczności terapii, mamy szansę opracować i zarejestrować pierwszy na świecie lek zapobiegający wystąpieniu objawów cukrzycy typu 1.
Projekt z potencjałem globalnym i wsparciem krajowym
Projekt PreTreg otrzymał finansowanie w wysokości 31,7 mln zł z Agencji Badań Medycznych. Aktualnie rekrutacja prowadzona jest w trzech ośrodkach: w Białymstoku, Gdańsku i Łodzi. Docelowo w badaniu weźmie udział dziewięć ośrodków klinicznych w całym kraju, w tym m.in. w Katowicach, Lublinie, Opolu, Rzeszowie, Szczecinie i Warszawie.
Z uwagi na unikalny charakter badania i innowacyjność zastosowanej terapii, projekt uzyskał uznanie amerykańskiej FDA, która dopuściła możliwość uwzględnienia danych z Polski w analizach rejestracyjnych prowadzonych w Stanach Zjednoczonych.
PolTREG wskazuje, że dzięki wcześniejszemu doświadczeniu w leczeniu pacjentów z objawową cukrzycą typu 1 spółka posiada już dowody bezpieczeństwa i skuteczności terapii TREGS u osób dorosłych. Zastosowanie jej u dzieci w fazie przedobjawowej może otworzyć zupełnie nowy rozdział w prewencji chorób autoimmunologicznych.
Potencjał terapeutyczny i rynkowy
Cukrzyca typu 1 jest przewlekłą chorobą autoimmunologiczną o istotnym wpływie na jakość życia pacjentów. Dotychczasowe metody leczenia skupiają się na wyrównywaniu glikemii po wystąpieniu objawów. PolTREG rozwija natomiast podejście, które może zapobiec całkowitemu rozwojowi choroby, zatrzymując jej postęp na najwcześniejszym etapie.
Zgodnie z oceną zarządu spółki:
Oceniamy, że terapia ta ma wysoki potencjał zarówno rynkowy, jak i partneringowy.
Jeśli badanie zakończy się sukcesem i potwierdzi bezpieczeństwo oraz skuteczność terapii, PolTREG może jako pierwsza firma na świecie wprowadzić na rynek lek zapobiegający objawom cukrzycy typu 1 – co stanowiłoby przełom w podejściu do leczenia tej choroby.
Główne wnioski
- PolTREG rozpoczął badanie kliniczne fazy II projektu PreTreg – pierwszy pacjent otrzymał terapię, której celem jest zatrzymanie cukrzycy typu 1 przed objawami.
- Badanie obejmie 150 pacjentów w wieku 3–18 lat, będących w grupie wysokiego ryzyka, ale bez jeszcze występujących objawów choroby.
- Projekt otrzymał 31,7 mln zł dofinansowania z Agencji Badań Medycznych i uzyskał akceptację FDA do potencjalnej rejestracji danych z Polski.
- W przypadku sukcesu, PolTREG może opracować pierwszy na świecie lek zapobiegający wystąpieniu objawów cukrzycy typu 1, co stanowiłoby przełom w medycynie.
Źródło:
- PolTREG
