Spółka PolTREG S.A. z Gdańska oraz jej spółka zależna Immuthera otrzymała 30 lipca 2025 r. formalny protokół z podsumowaniem spotkania pre-IND od amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA). Dokument dotyczy planowanego adaptacyjnego badania fazy 2/3 terapii PTG-007 (preTREG) u dzieci z cukrzycą typu 1 we wczesnych stadiach choroby. FDA oceniła projekt pozytywnie i wskazała na możliwość dalszych działań rejestracyjnych.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Jakie stanowisko FDA zajęła wobec planowanego badania terapii TREGS.
- Dlaczego projekt PolTREG i spółki zależnej Immuthera został uznany za uzasadniony.
- Jakie przyspieszone ścieżki dopuszczenia do obrotu są możliwe w przypadku terapii PTG-007.
- Co oznacza potencjalne potraktowanie badania fazy 2/3 jako rejestracyjnego.
FDA: korzyści przeważają nad ryzykiem
W przesłanym protokole FDA potwierdziła, że proponowany projekt badania fazy 2/3 jest uzasadniony i dobrze zaprojektowany. Agencja uznała, że potencjalne korzyści terapeutyczne z leczenia TREGS przewyższają ewentualne ryzyko, co stanowi jedno z najważniejszych kryteriów dopuszczenia do dalszego etapu badań klinicznych w USA.
FDA uznała również, że dotychczasowe dane kliniczne dostarczone przez PolTREG są wystarczające do ubiegania się o pozwolenie na przeprowadzenie badania klinicznego na terytorium Stanów Zjednoczonych.
Spółka planuje teraz złożenie oficjalnego wniosku o spotkanie IND (Investigational New Drug) – to kolejny etap w procesie dopuszczenia badania.
Badanie może objąć również pacjentów z Polski
Agencja wyraziła otwartość na włączenie do amerykańskiej statystyki badania także pacjentów z Polski w stadium 1 cukrzycy typu 1. To może zwiększyć szanse na ujednolicenie wyników i usprawnić transgraniczny przebieg projektu.
Rekomendacje FDA: Fast Track i status przełomowej terapii
W oficjalnym stanowisku FDA zachęca Spółkę do ubiegania się o przyznanie jednego z przyspieszonych trybów procedowania: Fast Track, Breakthrough Therapy lub Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT). Przyznanie któregokolwiek z tych statusów skróciłoby czas potrzebny do wprowadzenia terapii na rynek.
Co należy podkreślić, FDA wskazała, że adaptacyjne badanie fazy 2/3 może zostać potraktowane jako badanie rejestracyjne – czyli takie, które bezpośrednio może prowadzić do dopuszczenia terapii do obrotu.
PolTREG zadowolony z decyzji FDA
Zarząd Spółki pozytywnie ocenił zawarte w protokole FDA wnioski i uznał je za ważne wsparcie w planach rozwoju na rynku amerykańskim. PolTREG planuje obecnie złożenie formalnego wniosku o spotkanie IND, który umożliwi dalsze procedowanie badania. Firma zapowiada publikację kolejnych raportów w miarę postępu prac.
Główne wnioski
- FDA pozytywnie oceniła projekt badania fazy 2/3 terapii TREGS PTG-007, uznając, że korzyści przewyższają ryzyko dla pacjenta.
- Dostarczone dane kliniczne są wystarczające do złożenia wniosku o rozpoczęcie badania klinicznego w USA (IND).
- FDA zasugerowała możliwość przyznania terapii przyspieszonego trybu procedowania, takiego jak Fast Track, Breakthrough Therapy lub RMAT.
- Badanie może zostać potraktowane jako rejestracyjne, co otwiera drogę do potencjalnego dopuszczenia terapii na rynek amerykański.
Źródło:
- Komunikat prasowy
