W marcu 2026 roku do zespołu koordynacyjnego ds. leczenia kardiomiopatii wpłynął tysięczny wniosek o kwalifikację pacjenta do programu lekowego B.162. To ważny moment dla polskiej kardiologii, szczególnie w obszarze chorób rzadkich. Jeszcze kilka lat temu pacjenci z kardiomiopatią mieli bardzo ograniczone możliwości leczenia, dziś coraz częściej otrzymują terapie na poziomie światowym. Eksperci wskazują jednak, że rozwój programu ujawnia także istotne wyzwania systemowe.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Jak działa program lekowy B.162 i ile wniosków już wpłynęło.
- Jak zmieniła się diagnostyka kardiomiopatii w Polsce.
- Jakie efekty przynosi leczenie tafamidisem i mavacamtenem.
- Jakie są główne wyzwania systemowe w leczeniu chorób rzadkich serca.
Program B.162 – skala i znaczenie dla systemu
Program lekowy B.162, wdrożony we wrześniu 2024 roku, zmienił sposób leczenia pacjentów z kardiomiopatią przerostową oraz amyloidozą transtyretynową. W ciągu dwóch lat funkcjonowania systemu do zespołu koordynacyjnego wpłynęło już 1000 wniosków kwalifikacyjnych.
Dane te zostały przedstawione podczas konferencji prasowej „Choroby rzadkie w kardiologii. Organizacja opieki nad pacjentami z kardiomiopatia i perspektywy na przyszłość”, podsumowującej dwuletnią działalność zespołu koordynacyjnego.
Jak wynika z informacji zaprezentowanych przez ekspertów, proces kwalifikacji oparty jest na jasno określonych kryteriach medycyny opartej na faktach.
– Dotychczas pozytywnej weryfikacji nie przeszło około 15% wniosków pacjentów z kardiomiopatią w przebiegu amyloidozy ATTR oraz około 20% pacjentów z kardiomiopatią przerostową z zawężeniem drogi odpływu lewej komory – wskazuje prof. dr hab. n. med. Piotr Podolec, przewodniczący zespołu koordynacyjnego ds. leczenia kardiomiopatii, kierownik Kliniki Chorób Serca i Naczyń Collegium Medicum UJ, pełnomocnik dyrektora ds. Chorób Rzadkich w Szpitalu Specjalistycznym im. Jana Pawła II w Krakowie.
Z perspektywy organizacyjnej oznacza to nie tylko dużą skalę zainteresowania terapią, ale także rosnącą jakość zgłoszeń – coraz rzadziej odrzucenia wynikają z błędów diagnostycznych.
Diagnostyka: rosnąca świadomość wśród lekarzy
Jednym z wyraźnych efektów funkcjonowania programu jest poprawa jakości diagnostyki. Kardiolodzy coraz trafniej identyfikują pacjentów kwalifikujących się do leczenia, co przekłada się na większą skuteczność całego systemu. Materiały edukacyjne oraz szkolenia praktyczne przełożyły się na lepsze przygotowanie dokumentacji i bardziej precyzyjne rozpoznania.
– Mamy coraz mniej odrzuceń wniosków z powodu błędnie wykonanego badania echokardiograficznego czy nieuwzględnienia w farmakoterapii pacjenta leków, które mogą nasilać zawężenie w drodze odpływu w przebiegu kardiomiopatii przerostowej z zawężeniem drogi odpływu lewej komory – podkreśla prof. dr hab. n. med. Zofia Oko-Sarnowska z I Kliniki Kardiologii Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu.
Nowoczesne leczenie zmienia rokowanie pacjentów
Jeszcze dekadę temu wielu pacjentów z amyloidozą czy kardiomiopatią przerostową było diagnozowanych zbyt późno, a możliwości terapeutyczne pozostawały ograniczone. Nieleczona amyloidoza wiązała się z bardzo wysoką śmiertelnością w krótkim czasie.
– Dlatego ważnym wydaje się zadbanie o wzrost świadomości tych schorzeń wśród kardiologów, ale też lekarzy rodzinnych – bo to do ich gabinetów swoje pierwsze kroki kierują pacjenci – wskazuje prof. dr hab. n. med. Jacek Grzybowski, konsultant Oddziału Kardiomiopatii Narodowego Instytutu Kardiologii Stefana Kardynał Wyszyńskiego – Państwowy Instytutu Badawczy.
Obecnie dostęp do terapii takich jak tafamidis czy mavacamten zmienia przebieg choroby. Leczenie pozwala nie tylko ograniczyć objawy, ale w wielu przypadkach umożliwia pacjentom powrót do aktywności zawodowej i społecznej.
– Dla nas to nie jest tylko kwestia komfortu, to chodzi po prostu o życie. My dostajemy drugie życie – mówił Zbigniew Pawłowski, prezes Stowarzyszenia Pacjentów z Amyloidozą.
Skuteczność terapii i organizacja leczenia
Dane kliniczne wskazują na istotną poprawę już na wczesnym etapie terapii. Pacjenci osiągają lepsze wyniki w testach wysiłkowych, a objawy takie jak duszność ulegają zmniejszeniu.
Leczenie realizowane jest w wyspecjalizowanej sieci ośrodków:
- 16 ośrodków prowadzi terapię amyloidozy ATTR
- 28 ośrodków zajmuje się kardiomiopatią przerostową
Taka struktura pozwala na koncentrację doświadczenia i poprawę jakości opieki, ale jednocześnie generuje presję na finansowanie świadczeń.
Wyzwania systemowe: diagnostyka, organizacja i finansowanie
Rozwój programu ujawnia również kilka kluczowych problemów systemowych. Pierwszym z nich jest nadal niewystarczająca wczesna diagnostyka. Objawy takie jak zespół cieśni nadgarstka mogą poprzedzać manifestację kardiologiczną amyloidozy nawet o kilka lat, jednak nie zawsze są właściwie interpretowane.
Drugim wyzwaniem jest złożoność opieki. Leczenie pacjentów z chorobami rzadkimi wymaga współpracy nawet kilkunastu specjalistów, co stawia wysokie wymagania organizacyjne wobec systemu.
Największe napięcia dotyczą jednak finansowania. Skala realizowanych świadczeń znacząco przekracza pierwotne założenia. Przykładem jest Szpital Specjalistyczny im. Jana Pawła II w Krakowie, który w 2025 roku przy kontrakcie na poziomie 1,6 mln zł wykonał świadczenia warte blisko 13 mln zł.
W przeszłości pojawiały się również sytuacje, w których pacjenci kwalifikowani do programu nie rozpoczynali leczenia z powodu braku gwarancji finansowania ze strony oddziałów wojewódzkich NFZ.
– Teraz jest zdecydowanie lepiej, choć pacjenci nadal żyją w obawie, że przez złą sytuację finansową w systemie ochrony zdrowia ponownie pojawią się problemy z realizacją programu lekowego – wskazała Agnieszka Wołczenko, prezes Ogólnopolskiego Stowarzyszenia Pacjentów ze Schorzeniami Serca i Naczyń „Ecoserce”.
Kierunki rozwoju: plan dla chorób rzadkich i nowe narzędzia
Eksperci wskazują, że dalszy rozwój opieki nad pacjentami z kardiomiopatią wymaga działań systemowych. Kluczowe znaczenie ma pełna realizacja Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich oraz rozwój centrów eksperckich.
Wśród proponowanych rozwiązań pojawia się także koncepcja wprowadzenia karty pacjenta na wzór onkologicznej karty DiLO, która mogłaby usprawnić ścieżkę diagnostyczno-terapeutyczną.
Istotnym elementem pozostaje rozwój badań genetycznych. Szacuje się, że około 80% chorób rzadkich ma podłoże genetyczne, co czyni diagnostykę molekularną jednym z filarów przyszłego systemu.
Polska na tle Europy
Zdaniem ekspertów Polska należy dziś do grupy krajów, które zapewniają szeroki dostęp do innowacyjnych terapii w chorobach rzadkich układu krążenia. To efekt decyzji refundacyjnych oraz rosnącej świadomości klinicznej.
Jednocześnie utrzymanie tego poziomu wymaga stabilnego finansowania i dalszych inwestycji w diagnostykę oraz organizację opieki.
– Polska stała się jednym z niewielu krajów, gdzie tak wiele innowacyjnych terapii jest refundowanych. To wielkie osiągnięcie, którego musimy bronić i które musimy rozwijać dla dobra 2,5 miliona Polaków cierpiących na choroby rzadkie – podsumował prof. Podolec.
Główne wnioski
- Program B.162 osiągnął poziom 1000 wniosków kwalifikacyjnych w ciągu dwóch lat działania.
- Około 15% wniosków w amyloidozie ATTR i 20% w kardiomiopatii przerostowej nie spełnia kryteriów kwalifikacji.
- Sieć leczenia obejmuje 44 ośrodki – 16 dla amyloidozy ATTR i 28 dla kardiomiopatii przerostowej.
- Koszty leczenia znacząco przekraczają kontrakty – przykład Krakowa: 1,6 mln zł kontraktu vs blisko 13 mln zł świadczeń w 2025 roku.
Źródło:
- Mat. prasowy / oprac. TK
